脊髓性肌肉萎縮症治療市場規模在 2024 年超過 89 億美元，預計到 2037 年底將達到 739 億美元，在預測時間內（即 2025-2037 年）複合年增長率為 19.3%。到2025年，該市場的產業規模預計將達到106億美元。根據美國國家醫學圖書館的數據，2023 年 10 月，SMA 的發生率估計為 6000-10,000 分之一，攜帶頻率為 1/40-1/60。儘管脊髓性肌肉萎縮症被認為是一種罕見疾病，但病例發病率的上升，尤其是新生兒的發病率預計將在預測期內推動脊髓性肌肉萎縮症治療市場的發展。
遺傳性疾病的日益普及導致人們對早期診斷的認識和需求不斷提高。基因療法的進步以及研發投資的增加，特別是基於 RNA 的療法，推動了對新型有效治療方法的需求。政府和醫療機構也透過為罕見疾病提供激勵措施和快速藥物審批發揮至關重要的作用。個人化醫療方法旨在透過根據特定的基因譜量身定制治療方案來改善患者的治療結果。生物技術公司和學術機構之間的合作正在進一步加速藥物發現，而患者倡導團體正在提高人們對脊髓性肌肉萎縮症治療市場創新療法的認識並推動需求。
成長動力
挑戰
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基準年 |
2024年 |
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預測年份 |
2025-2037 |
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複合年增長率 |
19.3% |
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基準年市場規模（2024 年） |
89億美元 |
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預測年度市場規模（2037 年） |
739億美元 |
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區域範圍 |
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治療類型（藥物、支持性治療、脊椎手術）
根據治療類型，藥物領域預計將在脊髓性肌肉萎縮症治療市場中佔據相當大的份額。該細分市場是由 Biogen 的 Spinraza 等基於 RNA 的藥物的廣泛使用所推動的。此外，包括 Evrysdi 在內的新藥為患者提供了更方便、更容易獲得的選擇，進一步推動了藥物領域的發展。這些藥物受到青睞，因為與一次性、高成本的基因療法相比，它們提供了持續的治療選擇。此外，口服和注射製劑的可用性提高了治療的可及性，允許有效治療滿足不同的偏好和需求。隨著時間的推移，對劑量的持續需求提供了穩定的需求，使藥物成為市場上關鍵的創收部分。
給藥途徑（口服、腸胃外）
到2037年，口腔治療可能會佔據脊髓性肌肉萎縮症治療市場份額超過62.9%。它對於長期治療方案特別方便，因為去醫院可能會造成乾擾。這從而顯著推動了市場成長。此外，口服療法消除了對醫療保健資源的需求，包括注射或輸液中心的護理支援。由此節省的成本使口腔治療成為付款人和提供者更具吸引力的選擇，從而加速其採用並促進市場成長。
我們對市場的深入分析包括以下細分市場：
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治療類型 |
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類型 |
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給藥途徑 |
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最終用途 |
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北美市場分析
處於開發新療法前沿的領先生物技術公司、強大的醫療基礎設施和強大的政府支持是推動北美脊髓性肌肉萎縮症治療市場的主要因素。該地區在藥物審批和治療可用性方面取得了重大進展。先進的診斷能力和既定的篩檢計劃進一步推動了該地區 SMA 市場的成長。該地區的報銷計劃和保險範圍選項也有助於改善該地區患者的就醫機會。
美國脊髓性肌肉萎縮症治療市場是全球最大的，受益於百健（Biogen）和諾華（Novartis）等主要市場參與者的存在。 FDA 的支持性監管框架，包括孤兒藥指定和快速審批，加速了 SMA 療法的開發和商業化。例如，2023 年 2 月，Biohaven Ltd. 的 taldefgrobep alfa 獲得了美國 FDA 的快速通道指定，這是一種新型抗肌生成抑制素 Adnectin，專為治療 SMA 而開發。
加拿大脊髓性肌肉萎縮症治療市場得到政府支持的醫療保健政策的支持，這些政策透過公共衛生計劃提供昂貴的治療。基因檢測和個人化醫療的進步正在推動加拿大市場的成長。研究機構和全球生物技術公司之間的合作也正在加速該國的臨床試驗和創新療法的開發。
亞太地區市場統計
在印度、日本、澳洲和中國等國家對 SMA 認識的提高以及醫療基礎設施改善的推動下，亞太地區脊髓性肌肉萎縮症治療市場正在穩步增長。該地區的政府措施正在支持 SMA 療法的開發和商業化。此外，由於該地區龐大的人口基數以及對罕見疾病治療的日益關注，預計亞太市場將出現可觀的增長。
印度脊髓性肌肉萎縮症治療市場正處於發展的早期階段，隨著人們對該疾病的認識和宣傳力度不斷提高，人們對這種疾病的關注不斷增加。然而，SMa治療的高昂成本對印度市場構成了障礙。地方政府和醫療機構正在努力提高意識，推出負擔得起的治療方案，並擴大診斷能力。隨著醫療基礎設施的改善，該國龐大的人口為未來的市場成長提供了潛力。
澳洲市場明顯更加發達，擁有成熟的新生兒篩檢計劃，可以進行早期診斷和乾預。根據該國衛生和老年護理部的數據，每35 名澳洲人中就有1 人在不知情的情況下攜帶脊髓性肌肉萎縮症基因，該國出生的嬰兒中每10,000 名就有1 名受到這種疾病的影響。政府一直積極支持罕見疾病治療並提供 PBS 等報銷計劃。因此，預計該國將在預測期內實現成長。
脊髓性肌肉萎縮症治療市場的公司致力於提供更有效的長期解決方案。許多公司正在投資針對特定基因突變的個人化藥物，而另一些公司則透過定價策略、報銷合作夥伴關係和早期篩檢計畫來增強患者的可及性。 2024 年 10 月，羅氏在第 29 屆世界肌肉協會上展示了正在進行的研究 RAINBOWFISH 的兩年積極數據，該研究評估了 risdiplam 對 SMA 兒童的有效性和安全性。獲得監管部門的批准和進入新市場也是知名企業採取的關鍵策略。
2020 年 4 月 28 日：羅氏開發的Risdiplam藥物在被診斷患有 1 型脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 的嬰兒測試中顯示出顯著改善的生存率和運動里程碑。
羅氏正在領導Risdiplam的臨床開發，這是一種用於脊髓性肌肉萎縮症患者的研究性口服存活運動神經元 2 (SMN2) 剪接修飾劑。這是與 SMA 基金會和 PTC Therapeutics 合作開發的一部分。
2020 年 3 月： Cytokinetics 公司的Reldesemtiv榮獲歐洲藥品管理局 (EMA) 治療 ALS 的孤兒藥稱號。此前，該藥物已被美國食品藥物管理局批准為治療 ALS 的孤兒藥。 Reldesemtiv（以前稱為 CK-2127107）是一種研究療法，可能會恢復診斷為脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者的肌肉功能和身體功能。它是與安斯泰來 (Astellas) 合作開發的。
作者学分: Radhika Pawar