全球罕見疾病治療市場趨勢，2025-2037 年預測報告
罕見疾病治療市場的規模在 2024 年超過 2246 億美元，預計到 2037 年底將達到 6529 億美元，在預測時間段（即 2025-2037 年）期間複合年增長率為 9.3%。 2025年，罕見疾病治療產業規模預計將達2,454億美元。 .
罕見疾病治療市場主要是由生物技術的進步、孤兒藥研究投資的增加以及政府對開發罕見疾病治療方法的更大激勵所推動的。全球有超過 4 億人患有罕見疾病。每 10 人中就有 1 人患有罕見疾病，每 2 名被診斷出患有罕見疾病的患者中就有 1 名是兒童。世界上存在超過 10,000 種不同類型的罕見疾病，每 10 例罕見疾病中有 8 例具有遺傳性。
由於成本高昂且藥物開發過程複雜，這些疾病往往缺乏有效的治療方法。然而，美國孤兒藥法案等監管支持刺激製藥公司在市場上進行更多探索。例如，2021 年 10 月，美國 FDA 透過 FDA 國會資助的孤兒產品資助計畫授予了 11 項新的臨床試驗研究資助，價值 2,500 萬美元。罕見疾病治療市場公司正在加強對基因和細胞療法的關注，這些療法為某些罕見疾病提供了有前景的一次性治療方法。此外，數位健康工具和個人化醫療方法正在獲得發展勢頭，因為它們可以提供更有針對性、更有效的治療方案。
罕見疾病治療產業：成長動力與挑戰
成長動力
- 新型治療藥物的研發活動不斷增加：隨著公司和研究機構專注於開發基因療法和生物製劑等有針對性的先進解決方案，這是罕見疾病治療市場的關鍵驅動力。這些創新方法旨在提供更有效、副作用更少的治療方法，解決罕見疾病領域未滿足的高需求。資金的增加、技術的進步和支持性的監管途徑正在進一步加速研發工作，促進市場成長。
- 政府激勵措施與政策孤兒藥政策：這些政策在推動罕見疾病治療市場方面發揮著至關重要的作用。這些政策，包括稅收抵免、補助、擴大市場獨佔權和加快審批流程，鼓勵製藥公司投資於昂貴且複雜的罕見疾病治療方法的開發。透過減少財務和監管障礙，世界各地的政府使公司更容易將創新療法推向市場，最終改善罕見疾病患者獲得挽救生命的治療的機會。
挑戰
- 道德與道德基因治療中的監管問題：這些療法涉及改變遺傳物質來治療或預防疾病，引發了對長期影響、對後代的基因修飾以及基因編輯技術潛在濫用的倫理擔憂。監管機構在創建確保安全同時允許創新的框架方面也面臨挑戰。冗長的審批流程和道德審查可能會延遲基因療法的開發和罕見疾病治療市場的可用性或使其複雜化。
- 臨床數據有限：罕見疾病本身的患者群體較小，因此很難收集大規模臨床數據或進行廣泛的試驗。缺乏可靠的數據可能會阻礙監管部門的批准，增加開發人員和投資者的感知風險，並限制醫生的治療。對開出新療法的信心。因此，臨床數據的缺乏可能會減緩罕見疾病治療市場中新療法的成長和採用。
罕見疾病治療市場：主要見解
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基準年 |
2390 |
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預測年份 |
2025-2037 |
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複合年增長率 |
9.3% |
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基準年市場規模（2024 年) |
2246億美元 |
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預測年份市場規模（2037) |
6529億美元 |
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區域範圍 |
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罕見疾病治療細分
治療領域（癌症、血液相關疾病、中樞神經系統、呼吸系統疾病）
根據治療領域，預計到 2037 年，癌症細分市場將在罕見疾病治療市場中佔據相當大的份額。由於發病率低和特定的基因突變，許多癌症被歸類為罕見癌症。大量的研究投資、標靶治療、免疫療法以及對罕見癌症有效解決方案的迫切需求推動了這一領域的成長。此外，監管激勵措施和患者倡導促使製藥公司優先考慮罕見癌症治療，進一步鞏固了癌症在罕見疾病治療領域的領先地位。例如，2024 年 4 月，印度總統推出了 CAR-T 細胞療法，這是印度首個本土基因療法，旨在對抗癌症。
給藥途徑（口服、注射）
根據給藥途徑，預計到 2037 年底，口服藥物將佔據罕見疾病治療市場約 55.7% 的份額。患者和醫療保健提供者通常更喜歡口服藥物而不是注射藥物，因為口服藥物更容易自行給藥，並且通常需要更少的醫院就診。口服給藥技術的最新進展也使得複雜罕見疾病的治療更有效。例如，2024 年 9 月，美國 FDA 宣布批准 Miplyffa（arimoclomol），一種治療 C 型尼曼匹克病的口服藥物。
我們對全球市場的深入分析包含以下細分市場：
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藥物類型 |
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病人 |
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治療區域 |
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管理途徑 |
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定制此报告罕見疾病治療行業 - 區域摘要
北美市場分析
根據國家罕見疾病組織 (NORD) 的數據，超過 10,000 種罕見疾病總共影響著超過 3000 萬美國人。 2024 年 9 月，Travere Therapeutics , Inc . 的 FILSPARI 獲得美國 FDA 批准，該藥物旨在降低患有原發性 IgAN 且有疾病進展風險的成年人的腎功能下降率。此外，美國的報銷政策（例如醫療保險承保範圍和私人保險公司的其他承保範圍）也會對這些治療的商業可行性產生正面影響。
美國罕見疾病治療市場的成長主要歸功於幾家知名企業的出現。由於它們的存在，該國正在見證大量的臨床試驗，隨後藥物和療法的推出作為試驗的積極結果。 2022 年 7 月，美國 FDA 核准輝瑞公司的克唑替尼用於治療 1 歲及以上患有 ALK 陽性 IMT 的成人和兒童患者。監管機構的這些批准預計將進一步推動多種產品的推出，從而進一步促進未來幾年罕見疾病治療市場的成長。
根據加拿大政府 2023 年 3 月發布的一篇文章，加拿大每 12 人中就有 1 人患有罕見疾病。它還進一步指出，衛生部長宣布了第一個罕見疾病藥物國家戰略的支持措施。政府提出三年內投資高達 15 億美元。政府的支持預計將顯著促進加拿大市場的成長。
亞太地區市場統計
亞太地區罕見疾病治療市場正顯著成長。根據 2024 年 7 月的報告，亞太地區居住著全球 60% 的人口。它記錄了患有罕見疾病的人數最多，估計超過 2.58 億人。整個亞太地區在提高進入方面正在取得顯著進展，無論是在高收入國家還是低收入國家，以及澳洲等技術較先進的國家。 2020年2月，澳洲政府啟動了該國第一個罕見疾病國家戰略行動計畫。這些因素也推動了該地區幾個未開發地區的市場擴張。
印度罕見疾病治療市場預計將因當地政府對罕見疾病和孤兒病的支持政策而顯著增長。 2021 年 3 月，衛生部和家庭福利局宣布啟動國家罕見疾病政策（NPRD）。此政策包括中央罕見疾病技術委員會（CTCRD）參考的63種罕見疾病。迄今為止，已確定 12 個卓越中心 (CoE)，其中包括提供罕見疾病診斷、預防和治療設施的一流政府三級醫院。每人最高可達盧比的貨幣資助已提供 500 萬美元用於指定的罕見疾病中心的治療。
中國罕見疾病治療市場預計將佔相當大的份額。根據中歐國際工商學院統計，2023年2月，全球確診的7,000例罕見疾病中，中國確診病例超過1,400例。 NLM表示，2023年9月，中國國家衛生健康委員會正式公佈了第二批罕見疾病目錄，包括86種罕見疾病。因此，該國對治療的需求正在增加。 2022 年 11 月，阿斯特捷利康透過 Alexion 推出 Soliris(eculizumab)，用於在中國治療成人和兒童 PNH 和 aHUS。
主導罕見疾病治療領域的公司
- 艾伯維公司
- 公司概覽
- 商業策略
- 主要產品
- 財務表現
- 關鍵績效指標
- 風險分析
- 近期發展
- 區域業務
- SWOT 分析
- Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- 安進公司
- 阿斯特捷利康公司
- 百特國際
- 拜耳公司
- 百時美施貴寶
- 禮來公司
- F.霍夫曼拉羅氏有限公司
- 葛蘭素史克公司
- 強生公司約翰遜
- 默克公司有限公司
- Pharmacyclos LLC
- Seagen Inc.
- 武田製藥股份有限公司。
- Vertex Pharmaceutical, Inc.
罕見疾病治療市場的公司主要致力於獲得美國 FDA 孤兒藥批准，以獲得稅收抵免和市場獨佔權等福利。 2024 年 9 月，UCB 獲得美國 FDA 批准 BIMZELX 用於治療患有活動性乾癬性關節炎 (PsA)、具有客觀發炎體徵的活動性非放射學 axSpA 和活動性僵直性脊椎炎的成人患者。他們還尋求合作和收購，以擴大管道並大力投資研發，特別是在基因和細胞療法方面。此外，與患者權益團體的合作有助於提高意識並客製化治療方案，以滿足特定患者的需求。
In the News
- 2024 年 9 月，Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. 獲得 MHLW Evrysdi 乾糖漿 60 毫克 (risdiplam) 的批准，用於症狀前 SMA 的額外適應症。
- 2023 年 12 月，諾華的 B 因子抑制劑 Fabhalta(iptacopan) 獲得美國 FDA 批准。這是第一種用於治療成人 PNH 的口服單一療法。
作者致谢: Radhika Pawar
- Report ID: 6667
- Published Date: Jan 10, 2025
- Report Format: PDF, PPT
