2025-2037 年全球市場規模、預測與趨勢亮點
克拉伯氏症治療市場的規模在 2024 年超過 12 億美元，預計到 2037 年底將達到 29 億美元，在預測時間範圍內（即 2025-2037 年底將達到 29 億美元，在預測時間範圍內（即 2025-2037 年）複合年增長率為 7.3%。到 2025 年，克拉伯氏症治療的產業規模預計將達到 13 億美元。
克拉伯氏症又稱為球狀細胞腦白質營養不良，是一種影響髓鞘的遺傳性罕見疾病，髓鞘保護和覆蓋產生神經系統疾病的神經細胞。根據西奈山組織的數據，如果父母雙方都攜帶該疾病相關基因，孩子遺傳該疾病的可能性為 25%。聽力問題、進食困難、視力喪失、對噪音敏感和煩躁、肌張力變化、異常發燒和嘔吐是醫生在追蹤患者疾病時觀察到的症狀。健康專家發起血液檢測、腦脊髓液 (CSF) 評估、MRI、神經傳導速度和基因檢測等測試來檢查症狀，從而提振市場。
在全球範圍內，克拉伯病的發病率取決於出生率，而出生率因國家而異。例如，目前歐洲地區克拉伯氏症的爆發率為十萬分之一，美國為二十五萬分之一。報告。此外，85%-90% 的人透過構成嬰兒期發病的酶活性被診斷為克拉伯病，10%-15% 屬於晚期發病類別，從而對克拉伯病治療市場產生積極影響。
克拉伯氏症治療產業：成長動力與挑戰
成長動力
- 新生兒篩檢：克拉伯氏症治療市場目前沒有特定的治療方法。然而，有一些支持療法可以幫助控制這種疾病，尤其是兒童。例如，新生兒篩檢有助於識別長期影響兒童健康或生存的疾病。目前，該技術已在新澤西州、密蘇裡州、肯塔基州、紐約州、田納西州、伊利諾伊州、印第安納州、俄亥俄州、喬治亞州、賓夕法尼亞州、明尼蘇達州和南卡羅來納州使用。新生兒篩檢包括 4-6 週齡內的幹細胞移植，這表明受影響兒童的生活品質得到改善，從而推動了市場。
- 藥理學伴侶療法：它是遺傳性疾病的固有療法，有效推動了克拉伯氏症治療市場的成長。根據 NLM 2020 年 1 月的說法，這種療法的蛋白質標靶具有多樣性——轉移酶等酶決定 45%，轉運蛋白佔 28%，受體佔 15%。這些蛋白質包含不同的亞細胞定位，並在內質網中大量轉化。因此，該療法傾向於結合併穩定 β-半乳糖腦苷酶 (GALC)，以對抗不適當的折疊和逃逸分解，使酶能夠有利地運輸到溶酶體並協助市場增長。
挑戰
- 臨床研究病患數量受到限制：克拉伯氏症治療市場受到臨床試驗病患數量的限制。此外，道德約束、產生準確試驗數據的複雜性以及維護成本是影響市場的實際挑戰。然而，2022 年 3 月，Passage Bio, Inc. 表示，在名為 GALax-C 的全球 1/2 期臨床試驗中，首例被診斷患有早期嬰兒克拉伯病的患者已接受 PBKR03 治療，這是一種利用腺相關病毒 (AAV) 遞送的基因療法。儘管如此，醫學試驗不足仍然限制了市場的提升。
- 政府對罕見疾病的限制：NLM 2020 年報告發布，全球罕見病患數達 3,585 例，佔全球人口的 3.5% 至 5.9%，對克拉伯氏症治療市場產生了不利影響。終身疾病、缺乏補償性支持、具有成本效益的治療以及漫長的診斷過程是一些未滿足的要求，這些要求在患有罕見疾病的患者之間造成了差距。為了解決這個問題，美國食品藥物管理局 (FDA) 於 2024 年 10 月批准了基於《孤兒藥法案》的醫療治療，因為 7,000 種罕見疾病嚴重影響了美國超過 3000 萬人口。此外，這項措施還包括護理人員、藥品製造商和患者的參與，以提高人們的認識並支持克拉伯氏症治療市場。
克拉伯氏症治療市場：主要見解
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基準年 |
2820 |
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預測年份 |
2025-2037 |
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複合年增長率 |
7.3% |
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基準年市場規模（2024 年) |
12億美元 |
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預測年份市場規模（2037) |
29億美元 |
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區域範圍 |
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克拉伯氏症治療細分
治療見解（抗驚厥藥、肌肉鬆弛藥、HSCT）
根據治療見解，到 2037 年底，抗驚厥藥物將佔據克拉伯病治療市場份額的 38.4% 以上。苯妥英已成為治療此疾病的最佳抗驚厥藥物之一。根據 NIH 2023 年 8 月的數據，其平均每月費用為 30 美元，其普遍的定期使用以及有限的治療指標，相當一部分用於疾病的預防和管理。此外，托吡酯和 4-氨基吡啶的聯合使用可以透過減少異常功能來降低癲癇發作的嚴重程度和頻率，從而促進市場成長。
我們對全球市場的深入分析包括以下細分：
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治療見解 |
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定制此报告克拉伯氏症治療行業 - 區域概要
北美市場分析
預計到 2037 年，北美克拉伯病治療市場的收入份額將占到 35.2% 左右。此外，根據人口普查局 2024 年 12 月的報告，該地區出生人口數量自 2023 年以來增長了 0.98%（達到 3.401 億），這是出現遲髮型疾病的主要原因。
美國克拉伯氏症治療市場的成長得益於多種因素。根據 2023 年 HRSA 婦幼健康報告，每 10 萬人中就有 1 人患有這種疾病。其中，嬰兒受到的影響最大，美國約有 15 名嬰兒受到嚴重影響。由於實施了充分的治療，估計約有 10 名嬰兒仍然存活，特別是透過國營醫療舉措，透過適當的評估、疾病管理、診斷測試和有效的追蹤來限制父母教育過程。美國衛生與公眾服務部部長提供了一份名為推薦統一篩檢小組 (RUSP) 的清單，該清單提供了對抗這種疾病的藥物療法，從而推動了市場成長。
由於兒童深受克拉伯氏症的困擾，加拿大的克拉伯氏症治療市場正在顯著成長。根據 2020 年加拿大兒科監測計畫報告，對 16 例兒科發病的腦白質營養不良 (LD) 病例進行了評估，其中 44% 來自安大略省，31% 來自加拿大西部，其餘來自該國其他地區。此外，55%的病例因發育延遲，44%的病例出現退化，38%的病例出現肌張力異常，31%的病例出現癲癇發作，另外31%的病例出現行為改變。所有這些因素都會影響該產業在預測期內的成長。
亞太地區市場分析
由於人們對該疾病的認識和可見度，預計亞太地區克拉伯氏症治療市場將成為成長最快的地區。根據 IQVIA 2024 的報告，該地區已登記約 7,000 至 8,000 種罕見疾病，目前只有 5% 正在接受治療。不過，罕見疾病的治療設施有所改善。例如，在台灣，患有罕見疾病的人有權獲得高達 70% 的孤兒藥報銷，而低收入者則可以獲得 100% 的報銷。因此，由於所有這些因素，市場預計將獲得發展和演變。
印度的克拉伯病治療市場預計將大幅增長，因為其患病率有所增加，其中 70 例病例是由遺傳性疾病引起的。診斷為青少年發病的患者年齡為 2 至 5 歲，而在成人發病的患者中，症狀通常在成年期間出現。目前，由於它是一種罕見疾病，因此缺乏認識，但其他遺傳性疾病和罕見疾病的存在，包括泰薩克斯病，預計該行業將獲得更多關注，尤其是成人精神科醫生和神經科醫生。
中國的克拉伯病治療市場正在受到越來越多的關注，因為該病的發病率不斷增加，主要集中在成人發病的克拉伯病。在患有該疾病的中國人群中，已鑑定出 GALC 突變，顯示表型和基因型之間存在關聯。腦部 MRI 作為治療解決方案是克服疾病傳播的重要療法。根據臨床試驗，成人發病的克拉伯氏症被認為是異質性的，因為包含高發病率病因的錐體束。基於這些因素，該行業正面臨著適合市場發展的巨大關注和認識。
主導克拉伯氏症治療領域的公司
- 艾伯維公司
- 公司概覽
- 商業策略
- 主要產品
- 財務表現
- 關鍵績效指標
- 風險分析
- 近期發展
- 區域業務
- SWOT 分析
- 輝瑞公司
- 雅培實驗室
- 強生公司約翰遜服務公司
- 賽諾菲安萬特公司
- 梯瓦製藥工業股份有限公司
- Acorda Therapeutics Inc.
- CENTOGENE N.V.
- 諾華公司
- Polpharma
由於人們對該疾病的認識不斷提高，主導克拉伯氏症治療市場的公司正在迅速獲得曝光度。用於診斷疾病的標準化工具以及研究和開發的增加是推動該行業的重要因素。此外，基因檢測、眼科檢查、神經狀況和引導性視覺化正在有效推動疾病的治療需求。 2024 年 4 月，TeleRare Health 推出了一個虛擬健康中心，用於在全球範圍內診斷克拉伯病，並為患者提供最新的治療方法和專家服務。
In the News
- 2024 年 10 月，Fiocruz 和 GEMMA Biotherapeutics 宣布達成協議，為巴西統一醫療系統 (SUS) 範圍內的基因療法研究提供資金。目標是獲得基因治療計畫的批准，以加強克拉伯氏症的治療。
- 2024 年 6 月，GC Biopharma 和 Novel Pharma 報告稱，美國 FDA 批准了聯合開發治療克拉伯病的 MPSIIIA（A 型聖菲利波綜合徵）療法的快速通道指定。
作者致谢: Radhika Pawar
- Report ID: 7102
- Published Date: Feb 06, 2025
- Report Format: PDF, PPT
