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Dimensioni e previsioni del mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale, per trattamento (terapia genica e farmaco); via di somministrazione (intratecale e orale); tipo di malattia (tipo 1, tipo 2, tipo 3, tipo 4) - Tendenze di crescita, attori chiave, analisi regionale 2026-2035

  • ID del Rapporto: 2724
  • Data di Pubblicazione: Sep 08, 2025
  • Formato del Rapporto: PDF, PPT

Prospettive di mercato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale:

Il mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale è stato stimato in 5,13 miliardi di dollari nel 2025 e si prevede che supererà i 25,73 miliardi di dollari entro il 2035, registrando un CAGR superiore al 17,5% durante il periodo di previsione, ovvero tra il 2026 e il 2035. Nel 2026, il valore del settore del trattamento dell'atrofia muscolare spinale è stimato in 5,94 miliardi di dollari.

Spinal Muscular Atrophy Treatment Market Size
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Secondo la National Library of Medicine, nell'ottobre 2023 l'incidenza della SMA è stimata in 1 su 6.000-10.000, con una frequenza di portatori pari a 1/40-1/60. Sebbene l'atrofia muscolare spinale sia considerata una malattia rara, si prevede che l'aumento dell'incidenza dei casi, soprattutto tra i neonati, stimolerà il mercato dei trattamenti per l'atrofia muscolare spinale durante il periodo di previsione.

La crescente prevalenza di questa malattia genetica ha portato a una maggiore consapevolezza e a una maggiore richiesta di diagnosi precoce. I progressi nelle terapie geniche e i crescenti investimenti in ricerca e sviluppo, in particolare nelle terapie basate sull'RNA, hanno stimolato la domanda di trattamenti innovativi ed efficaci. Anche i governi e le organizzazioni sanitarie stanno svolgendo un ruolo cruciale, fornendo incentivi e accelerando le approvazioni dei farmaci per le malattie rare. Gli approcci di medicina personalizzata mirano a migliorare i risultati per i pazienti adattando i trattamenti a specifici profili genetici. Le collaborazioni tra aziende biotecnologiche e istituzioni accademiche stanno accelerando ulteriormente la scoperta di farmaci, mentre le associazioni di difesa dei pazienti stanno aumentando la consapevolezza e stimolando la domanda di terapie innovative nel mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale.

Chiave Trattamento dell'atrofia muscolare spinale Riepilogo delle Analisi di Mercato:

  • Aspetti salienti regionali:

    • Entro il 2035, il mercato nordamericano del trattamento dell'atrofia muscolare spinale dominerà una quota di mercato superiore al 48,90%, trainato dalla presenza di aziende biotecnologiche leader in prima linea nello sviluppo di nuove terapie, da una solida infrastruttura sanitaria e da un forte sostegno governativo in Nord America.
    • Entro il 2035, il mercato nordamericano del trattamento dell'atrofia muscolare spinale dominerà una quota di mercato superiore al 48,90%, trainato dalla presenza di aziende biotecnologiche leader in prima linea nello sviluppo di nuove terapie, da una solida infrastruttura sanitaria e da un forte sostegno governativo in Nord America.

  • Approfondimenti sul segmento:

    • Si prevede che il segmento orale nel mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale raggiungerà una quota del 62,9% entro il 2035, trainato dalla praticità della somministrazione domiciliare e dalla riduzione delle visite cliniche.
    • Si prevede che il segmento farmacologico nel mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale raggiungerà una quota considerevole entro il 2035, trainato dall'uso diffuso di farmaci a base di RNA e da opzioni terapeutiche più recenti e accessibili.

  • Principali trend di crescita:

    • Maggiore sostegno governativo per i trattamenti delle malattie rare
    • Aumento del tasso di diagnosi di SMA nei neonati e nei bambini

  • Principali sfide:

    • Il basso tasso di successo negli studi clinici
    • Rigorose autorizzazioni normative per le nuove terapie

  • Attori principali: PTC Therapeutics, Voyager Therapeutics, Inc., Astellas Pharma Inc., Novartis AG, Pfizer, Inc., F. Hoffmann-La Roche Ltd, CYTOKINETICS, INC., Ionis Pharmaceuticals, Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Globale Trattamento dell'atrofia muscolare spinale Mercato Previsioni e prospettive regionali:

  • Proiezioni di crescita e dimensioni del mercato:

    • Dimensioni del mercato nel 2025: 5,13 miliardi di USD
    • Dimensioni del mercato nel 2026: 5,94 miliardi di USD
    • Dimensione prevista del mercato: 25,73 miliardi di USD entro il 2035
    • Previsioni di crescita: CAGR del 17,5% (2026-2035)

  • Dinamiche regionali chiave:

    • Regione più grande: Nord America (quota del 48,9% entro il 2035)
    • Regione in più rapida crescita: Nord America
    • Paesi dominanti: Stati Uniti, Giappone, Germania, Regno Unito, Francia
    • Paesi emergenti: Stati Uniti, Germania, Giappone, Regno Unito, Francia

    • Last updated on : 8 September, 2025

Fattori di crescita

  • Maggiore sostegno governativo per i trattamenti delle malattie rare: oltre 7.000 malattie rare colpiscono più di 30 milioni di persone negli Stati Uniti. Il sostegno governativo ai trattamenti per le malattie rare, tra cui la SMA, sta agendo da motore significativo per il mercato dei trattamenti per l'atrofia muscolare spinale. I governi di molti paesi stanno offrendo incentivi come sovvenzioni, crediti d'imposta e finanziamenti per la ricerca e sviluppo per incoraggiare lo sviluppo di terapie per le malattie rare. Ad esempio, nell'aprile 2024, la Canadian Institutes of Health Research Rare Disease Research Initiative ha fornito ai ricercatori della Facoltà di Medicina dell'UBC 20 milioni di dollari di finanziamenti federali per la creazione di RareKids-CAN: Pediatric Rare Disease Clinical Trials and Treatment Network.
  • Aumento del tasso di diagnosi di SMA nei neonati e nei bambini: questo è un fattore cruciale per il mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale, grazie all'implementazione di programmi di screening neonatale e ai progressi tecnologici. Molti paesi hanno iniziato a includere la SMA nei loro screening neonatali di routine, consentendo una diagnosi e un intervento più precoci. Il Dipartimento della Salute e dell'Assistenza agli Anziani del governo australiano ha pubblicato un articolo nell'ottobre 2023 relativo alle terapie per la SMA. In esso si afferma che il governo albanese offre alle famiglie un accesso esteso alla terapia genica rivoluzionaria per la SMA attraverso il Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS).

Sfide

  • Basso tasso di successo negli studi clinici: lo sviluppo di nuove terapie per la SMA spesso coinvolge processi biologici completi, in particolare nelle terapie geniche e basate sull'RNA, dove può essere difficile ottenere un'efficacia costante. Molti trattamenti promettenti non superano le sperimentazioni in fase avanzata a causa di problemi di sicurezza imprevisti o di benefici terapeutici insufficienti. Ciò comporta ulteriori perdite finanziarie significative e ritardi nell'immissione sul mercato di nuovi trattamenti. Ciò non solo scoraggia le aziende più piccole, ma aumenta anche i costi complessivi e i tempi di sviluppo dei farmaci.

  • Approvazione normativa rigorosa per le nuove terapie: ciò rappresenta un ostacolo considerevole nel mercato dei trattamenti per la SMA. Enti regolatori come la FDA e l'EMA impongono standard rigorosi per garantire la sicurezza e l'efficacia dei nuovi trattamenti, in particolare per le terapie avanzate. Il complesso processo di approvazione richiede ampi dati clinici, studi a lungo termine e sorveglianza post-marketing. Questi ostacoli normativi possono anche limitare l'ingresso sul mercato di trattamenti innovativi, soprattutto nei Paesi con quadri normativi meno flessibili.

Dimensioni e previsioni del mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale:

Attribut du rapport Détails

Anno base

2025

Periodo di previsione

2026-2035

CAGR

17,5%

Dimensione del mercato dell'anno base (2025)

5,13 miliardi di dollari

Dimensione del mercato prevista per l'anno (2035)

25,73 miliardi di dollari

Ambito regionale

  • Nord America (Stati Uniti e Canada)
  • Asia Pacifico (Giappone, Cina, India, Indonesia, Malesia, Australia, Corea del Sud, Resto dell'Asia Pacifico)
  • Europa (Regno Unito, Germania, Francia, Italia, Spagna, Russia, Paesi Nordici, Resto d'Europa)
  • America Latina (Messico, Argentina, Brasile, Resto dell'America Latina)
  • Medio Oriente e Africa (Israele, Paesi del Consiglio di Cooperazione del Golfo, Nord Africa, Sudafrica, Resto del Medio Oriente e Africa)
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Segmentazione del mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale:

Analisi del segmento del tipo di trattamento

Si prevede che il segmento dei farmaci registrerà una quota considerevole nel mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale. Il segmento è trainato dall'uso diffuso di farmaci a base di RNA come Spinraza di Biogen. Inoltre, nuovi farmaci, tra cui Evrysdi, hanno offerto opzioni più comode e accessibili per i pazienti, rafforzando ulteriormente il segmento dei farmaci. Questi farmaci sono favoriti in quanto offrono opzioni di trattamento continuative rispetto alle terapie geniche monouso e costose. Inoltre, la disponibilità di formulazioni sia orali che iniettabili, migliora l'accessibilità al trattamento, consentendo di soddisfare preferenze ed esigenze diverse con una terapia efficace. La continua necessità di dosaggio nel tempo garantisce una domanda costante, rendendo i farmaci un segmento chiave per la generazione di fatturato nel mercato.

Analisi del segmento della via di somministrazione

È probabile che il segmento orale dominerà la quota di mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale, con una quota superiore al 62,9% entro il 2035. La somministrazione di trattamenti orali per l'SMA a domicilio non richiede visite cliniche, riducendo il carico di lavoro per i pazienti e le loro famiglie. È particolarmente conveniente per i regimi di trattamento a lungo termine, poiché le visite in ospedale possono essere discontinue. Questo stimola significativamente la crescita del mercato. Inoltre, le terapie orali eliminano la necessità di risorse sanitarie, incluso il supporto infermieristico per le iniezioni o i centri di infusione. I risparmi sui costi derivanti da ciò rendono i trattamenti orali un'opzione più allettante per i pagatori e i fornitori, accelerandone quindi l'adozione e stimolando la crescita del mercato.

La nostra analisi approfondita del mercato include i seguenti segmenti:

Tipo di trattamento

  • Farmaco
    • Terapia genica
    • Oligonucleotidi antisenso
    • Altri farmaci
  • Cure di supporto
    • Fisioterapia
    • Supporto respiratorio
    • Supporto nutrizionale
  • chirurgia spinale

Tipo

  • malattia di Werdnig-Hoffmann
  • SMA infantile
  • malattia di Kugelberg-Welander
  • SMA adulta

Via di somministrazione

  • Orale
  • Parenterale

Uso finale

  • Ospedali
  • cliniche specialistiche
  • Ambienti di assistenza domiciliare
  • Altri utenti finali
Vishnu Nair
Vishnu Nair
Responsabile dello sviluppo commerciale globale

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Analisi regionale del mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale:

Approfondimenti sul mercato nordamericano

Le principali aziende biotecnologiche, all'avanguardia nello sviluppo di nuove terapie, una solida infrastruttura sanitaria e un forte sostegno governativo sono i fattori principali che guidano il mercato nordamericano del trattamento dell'atrofia muscolare spinale. La regione ha assistito a progressi significativi in ​​termini di approvazione dei farmaci e disponibilità dei trattamenti. Capacità diagnostiche avanzate e programmi di screening consolidati alimentano ulteriormente la crescita del mercato dell'SMA nella regione. I programmi di rimborso e le opzioni di copertura assicurativa della regione contribuiscono inoltre a migliorare l'accesso dei pazienti in tutta la regione.

Il mercato statunitense per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale è il più grande a livello mondiale, beneficiando della presenza di attori chiave come Biogen e Novartis. Il quadro normativo di supporto della FDA, che include la designazione di farmaco orfano e le approvazioni accelerate, ha accelerato lo sviluppo e la commercializzazione di terapie per la SMA. Ad esempio, nel febbraio 2023, Biohaven Ltd. ha ricevuto la designazione Fast Track dalla FDA statunitense per taldefgrobep alfa, una nuova adnectina anti-miostatina, sviluppata per il trattamento della SMA.

Il mercato canadese del trattamento dell'atrofia muscolare spinale è supportato da politiche sanitarie sostenute dal governo che garantiscono l'accesso a trattamenti costosi attraverso programmi di sanità pubblica. I progressi nei test genetici e nei trattamenti di medicina personalizzata stanno trainando la crescita del mercato in Canada. Le collaborazioni tra istituti di ricerca e aziende biotecnologiche globali stanno inoltre accelerando le sperimentazioni cliniche e lo sviluppo di terapie innovative nel Paese.

Approfondimenti sul mercato APAC

Il mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale nell'area Asia-Pacifico (APAC) sta registrando una crescita costante, trainata dalla crescente consapevolezza della SMA e dal miglioramento delle infrastrutture sanitarie in paesi come India, Giappone, Australia e Cina. Le iniziative governative nella regione stanno supportando lo sviluppo e la commercializzazione di terapie per la SMA. Inoltre, grazie all'ampia base demografica della regione e alla crescente attenzione ai trattamenti per le malattie rare, si prevede che il mercato dell'area Asia-Pacifico registrerà una crescita considerevole.

Il mercato indiano del trattamento dell'atrofia muscolare spinale è ancora in una fase iniziale di sviluppo, con una crescente consapevolezza e sforzi di sensibilizzazione per attirare l'attenzione sulla malattia. Tuttavia, l'elevato costo dei trattamenti per la SMa rappresenta un ostacolo per il mercato indiano. Il governo locale e le organizzazioni sanitarie si stanno impegnando per aumentare la consapevolezza, introdurre opzioni di trattamento accessibili ed espandere le capacità diagnostiche. L'ampia popolazione del Paese offre un potenziale di crescita futura del mercato con il miglioramento delle infrastrutture sanitarie.

Il mercato australiano è significativamente più sviluppato, con programmi di screening neonatale consolidati, che consentono diagnosi e interventi precoci. Secondo il Dipartimento della Salute e dell'Assistenza agli Anziani del Paese, un australiano su 35 è portatore inconsapevolmente del gene dell'atrofia muscolare spinale e un bambino su 10.000 nati nel Paese è affetto dalla malattia. Il governo è stato proattivo nel sostenere i trattamenti per le malattie rare e nell'offrire programmi di rimborso come il PBS. Si prevede quindi che il Paese registrerà una crescita.

Spinal Muscular Atrophy Treatment Market Share
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Attori del mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale:

    Le aziende che operano nel mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale si stanno concentrando sull'offerta di soluzioni più efficaci a lungo termine. Molte stanno investendo in farmaci personalizzati, mirati a specifiche mutazioni genetiche, mentre altre stanno migliorando l'accesso dei pazienti attraverso strategie di prezzo, partnership di rimborso e programmi di screening precoce. Nell'ottobre 2024, Roche ha presentato i dati positivi a due anni dello studio in corso RAINBOWFISH alla 29a Conferenza Mondiale della Muscle Society, che valutava l'efficacia e la sicurezza del risdiplam nei bambini affetti da SMA. Ottenere le autorizzazioni normative e accedere a nuovi mercati sono altre strategie chiave adottate dai principali attori del settore.

    • Associazione americana di fisioterapia
      • Panoramica aziendale
      • Strategia aziendale
      • Offerte di prodotti chiave
      • Performance finanziaria
      • Indicatori chiave di prestazione
      • Analisi del rischio
      • Sviluppo recente
      • Presenza regionale
      • Analisi SWOT
    • Astellas Pharma
    • Pechino Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
    • Biogen Inc.
    • Ospedale pediatrico di Boston
    • Ospedale pediatrico delle figlie del re
    • F. Hoffmann-La Roche Ltd.
    • Hanugen Therapeutics
    • Ospedale pediatrico nazionale
    • NMD Pharma A/S
    • Novartis AG
    • Pfizer, Inc.
    • Scholar Rock, Inc.

Sviluppi recenti

  • Nel gennaio 2024, Voyager Therapeutics, Inc. ha annunciato una collaborazione strategica e un accordo di licenza del capside con Novartis Pharma AG per promuovere potenziali terapie geniche per l'atrofia muscolare spinale.
  • Nel marzo 2021, PTC Therapeutics, Inc. ha stretto una partnership con la Spinal Muscular Atrophy (SMA) Foundation per promuovere ulteriormente la ricerca scientifica sulla SMA e su altri disturbi neuromuscolari, al fine di sviluppare nuovi trattamenti.
  • Report ID: 2724
  • Published Date: Sep 08, 2025
  • Report Format: PDF, PPT
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Domande frequenti (FAQ)

Si stima che nel 2026 il valore del settore del trattamento dell'atrofia muscolare spinale ammonterà a 5,94 miliardi di dollari.

Nel 2025 il mercato globale dei trattamenti per l'atrofia muscolare spinale ha superato i 5,13 miliardi di dollari e si prevede che registrerà un CAGR superiore al 17,5%, superando i 25,73 miliardi di dollari di fatturato entro il 2035.

Entro il 2035, il mercato nordamericano del trattamento dell'atrofia muscolare spinale dominerà una quota di mercato superiore al 48,90%, trainato dalla presenza di aziende biotecnologiche leader in prima linea nello sviluppo di nuove terapie, da una solida infrastruttura sanitaria e da un forte sostegno governativo nel Nord America.

Tra i principali attori del mercato figurano PTC Therapeutics, Voyager Therapeutics, Inc, Astellas Pharma Inc., Novartis AG, Pfizer, Inc., F. Hoffmann-La Roche Ltd, CYTOKINETICS, INC., Ionis Pharmaceuticals, Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

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Radhika Pawar
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Analista Senior di Ricerca
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