Taille et part de marché des traitements des maladies rares, par type de médicament (biologiques, non biologiques) ; maladies (troubles cardiovasculaires, cancers, troubles métaboliques, troubles hématologiques, troubles endocriniens, autres) ; patients (enfants, adultes) ; voie d’administration (injectable, orale) ; circuit de distribution (pharmacies hospitalières, autres) – Analyse de l’offre et de la demande mondiales, prévisions de croissance, rapport statistique 2025-2037

Marché des traitements des maladies rares - Analyse régionale

Aperçu du marché nord-américain

L'Amérique du Nord devrait dominer le marché avec une part de 57,6 % sur toute la période considérée. La prévalence plus élevée des maladies rares par rapport aux autres régions du Pacifique constitue le principal facteur de croissance. La présence d'entreprises leaders et des politiques gouvernementales favorables représentent également un atout majeur pour la région dans ce secteur. À titre d'exemple, un rapport de la FDA de 2024 a mis en lumière les avantages et l'impact positif de la loi sur les médicaments orphelins (Orphan Drug Act) sur le développement futur de médicaments pour les maladies rares sur le marché américain. Cette loi permet une exonération pouvant atteindre 3 millions de dollars de la taxe d'utilisation des médicaments sur ordonnance et une exclusivité commerciale de sept ans pour les nouveaux médicaments approuvés par la FDA.

L'augmentation du nombre de patients aux États-Unis exige un développement accru des capacités de production et de développement sur le marché des traitements des maladies rares. Le rapport de la FDA de 2024, qui indique que 30 millions de personnes souffrent de maladies rares dans le pays, en témoigne. Par ailleurs, les États-Unis disposent d'un système médical de pointe offrant les infrastructures nécessaires à l'accès aux outils et services de diagnostic de nouvelle génération, ce qui stimule la croissance du secteur. Enfin, l'approbation rapide des produits, l'émergence des thérapies basées sur la technologie CRISPR et la forte sensibilisation du public américain contribuent également à ce dynamisme.

Au Canada, environ une personne sur douze est atteinte d’une maladie rare, ce qui engendre un besoin urgent de traitements efficaces et de mesures préventives. Afin de combler les inégalités d’accès aux soins, le gouvernement a lancé en 2023 la Stratégie nationale pour les médicaments coûteux destinés aux maladies rares. Ce programme subventionne l’achat de médicaments, garantissant ainsi leur accessibilité financière aux patients et la rentabilité des fabricants. De plus, les médicaments disponibles sur le marché représentent environ un dixième des ventes de produits pharmaceutiques au Canada, ce qui témoigne d’un contexte favorable.

Aperçu du marché Asie-Pacifique

Le marché Asie-Pacifique devrait enregistrer le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus élevé, à 11,5 %, d'ici fin 2037. Ce rythme de croissance est largement attribuable à l'accent mis sur le développement des capacités de prise en charge des maladies rares et à l'augmentation des investissements publics et privés dans le secteur de la santé. En particulier, en Chine, en Inde, au Vietnam et en Indonésie, la volonté accrue de produire un volume maximal de produits biologiques dynamise considérablement le secteur en Asie-Pacifique. Par ailleurs, la simplification des essais cliniques et la mise à jour des procédures réglementaires permettent une commercialisation à grande échelle de traitements précoces pour lutter contre la mortalité liée à la progression de la maladie.

Le Japon est un pôle d'innovation majeur et un marché de consommateurs exigeant au sein de la région Asie-Pacifique. L'importance croissante accordée à la médecine de précision et l'objectif ambitieux de remédier à la pénurie de médicaments justifient l'allocation d'un budget conséquent aux soins de santé dans ce domaine. Les efforts du gouvernement pour soutenir ce secteur sont illustrés par le système des médicaments orphelins, qui garantit une exclusivité commerciale de 10 ans, des subventions à la R&D couvrant 50 % des coûts des essais cliniques et un délai d'examen accéléré de 6 mois par rapport aux médicaments conventionnels.

En Chine , le marché est en constante progression, porté par l'augmentation du nombre de cas de maladies rares et la présence d'un système de santé centralisé. Par ailleurs, l'amélioration des procédures d'obtention des autorisations réglementaires ces dernières années attire des investissements importants et une participation accrue des entreprises nationales et étrangères dans ce secteur. À titre d'exemple, les réformes réglementaires de 2017 en Chine ont favorisé le lancement de plus de 50 médicaments multinationaux contre les maladies rares, notamment grâce à l'augmentation du nombre d'autorisations de mise sur le marché de médicaments orphelins en 2022, passant de 3 par an avant la réforme à plus de 30.

Opportunités envisageables dans des paysages clés

Source : Rapport de recherche Nester

Aperçu du marché européen

Le marché des traitements des maladies rares en Europe devrait occuper une place prépondérante entre 2025 et 2037. La structure des systèmes de remboursement et les incitations réglementaires constituent les principaux moteurs de croissance de ce secteur, alimentant l'expansion constante de la région. Avec 36 millions de patients atteints de maladies rares, le contexte offre également un environnement commercial attractif pour ces produits, selon le rapport 2025 du Parlement européen. Par ailleurs, les initiatives gouvernementales favorables au marché comprennent le lancement de l'Alliance européenne pour la recherche sur les maladies rares (ERDERA) en octobre 2024, qui finance la recherche sur la prévention, le diagnostic et le traitement des maladies rares à hauteur de 447,3 millions de dollars jusqu'en 2031.

En Allemagne , le marché devrait dominer le territoire européen grâce à son infrastructure de santé performante, capable de répondre aux besoins d'un nombre croissant de patients. Le pays dispose également d'un vaste réseau de centres spécialisés, dont l'ACHSE, qui favorise le diagnostic précoce, le traitement et la prise en charge des patients. Par ailleurs, avec un intérêt croissant pour le développement de médicaments innovants et de produits biologiques de nouvelle génération, le pays devrait connaître une croissance rapide dans ce secteur au cours des prochaines années.

Le marché des traitements des maladies rares en France est largement porté par les HAS et les fonds de solidarité. Les efforts nationaux visant à renforcer les structures de soins existantes pour le diagnostic et le dépistage précoces contribuent également à la forte croissance de ce secteur. Dans les années à venir, l'augmentation des investissements publics et privés dans les thérapies géniques et cellulaires devrait transformer les filières de développement existantes et attirer davantage d'investisseurs internationaux.

Opportunités envisageables pour le marché

Source : Parlement européen