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Taille et prévisions du marché du traitement de l'amyotrophie spinale, par traitement (thérapie génique et médicament), voie d'administration (intrathécale et orale) et type de maladie (type 1, type 2, type 3, type 4) - Tendances de croissance, principaux acteurs, analyse régionale 2026-2035

  • ID du Rapport: 2724
  • Date de Publication: Sep 08, 2025
  • Format du Rapport: PDF, PPT

Perspectives du marché du traitement de l'amyotrophie spinale :

Le marché du traitement de l'amyotrophie spinale était estimé à 5,13 milliards USD en 2025 et devrait dépasser 25,73 milliards USD d'ici 2035, enregistrant un TCAC de plus de 17,5 % sur la période de prévision 2026-2035. En 2026, la taille du secteur du traitement de l'amyotrophie spinale est estimée à 5,94 milliards USD.

Spinal Muscular Atrophy Treatment Market Size
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Selon la Bibliothèque nationale de médecine, en octobre 2023, l'incidence de l'amyotrophie spinale (AMS) est estimée à 1 sur 6 000 à 10 000, avec une fréquence de porteurs de 1/40 à 1/60. Bien que l'amyotrophie spinale soit considérée comme une maladie rare, l'augmentation de l'incidence des cas, notamment chez les nouveau-nés, devrait stimuler le marché du traitement de l'AMS durant la période de prévision.

La prévalence croissante de cette maladie génétique a entraîné une prise de conscience et une demande croissantes pour un diagnostic précoce. Les progrès des thérapies géniques et l'augmentation des investissements en R&D, notamment dans les thérapies à base d'ARN, ont stimulé la demande de traitements innovants et efficaces. Les gouvernements et les organismes de santé jouent également un rôle crucial en proposant des mesures incitatives et en accélérant l'approbation des médicaments pour les maladies rares. Les approches de médecine personnalisée visent à améliorer les résultats des patients en adaptant les traitements à des profils génétiques spécifiques. Les collaborations entre les entreprises de biotechnologie et les institutions universitaires accélèrent encore la découverte de médicaments, tandis que les associations de défense des patients sensibilisent et stimulent la demande de thérapies innovantes sur le marché du traitement de l'amyotrophie spinale.

Clé Traitement de l'amyotrophie spinale Résumé des informations sur le marché:

  • Points saillants régionaux :

    • Le marché nord-américain du traitement de l'amyotrophie spinale devrait dominer le marché avec plus de 48,90 % d'ici 2035, grâce à la présence de grandes entreprises de biotechnologie à la pointe du développement de nouvelles thérapies, à une infrastructure de santé robuste et à un soutien gouvernemental important en Amérique du Nord.
    • Le marché nord-américain du traitement de l'amyotrophie spinale devrait dominer le marché avec plus de 48,90 % d'ici 2035, grâce à la présence de grandes entreprises de biotechnologie à la pointe du développement de nouvelles thérapies, à une infrastructure de santé robuste et à un soutien gouvernemental important en Amérique du Nord.

  • Analyses sectorielles :

    • Le segment oral du marché du traitement de l'amyotrophie spinale devrait représenter 62,9 % du marché d'ici 2035, grâce à la commodité de l'administration à domicile et à la réduction des consultations médicales.
    • Le segment médicamenteux du marché du traitement de l'amyotrophie spinale devrait détenir une part considérable d'ici 2035, grâce à l'utilisation généralisée des médicaments à base d'ARN et à de nouvelles options thérapeutiques plus accessibles.

  • Principales tendances de croissance :

    • Augmentation du soutien gouvernemental aux traitements des maladies rares
    • Augmentation du taux de diagnostic d'amyotrophie spinale chez les nourrissons et les enfants

  • Acteurs clés : PTC Therapeutics, Voyager Therapeutics, Inc., Astellas Pharma Inc., Novartis AG, Pfizer, Inc., F. Hoffmann-La Roche Ltd, CYTOKINETICS, INC., Ionis Pharmaceuticals, Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Mondial Traitement de l'amyotrophie spinale Marché Prévisions et perspectives régionales:

  • Taille du marché et projections de croissance :

    • Taille du marché 2025 : 5,13 milliards USD
    • Taille du marché 2026 : 5,94 milliards USD
    • Taille du marché projetée : 25,73 milliards USD d'ici 2035
    • Prévisions de croissance : TCAC de 17,5 % (2026-2035)

  • Dynamiques régionales clés :

    • Plus grande région : Amérique du Nord (part de 48,9 % d’ici 2035)
    • Région à la croissance la plus rapide : Amérique du Nord
    • Pays dominants : États-Unis, Japon, Allemagne, Royaume-Uni, France
    • Pays émergents : États-Unis, Allemagne, Japon, Royaume-Uni, France

    • Last updated on : 8 September, 2025

Moteurs de croissance

  • Soutien gouvernemental accru aux traitements des maladies rares : Plus de 7 000 maladies rares touchent plus de 30 millions de personnes aux États-Unis. Le soutien gouvernemental aux traitements des maladies rares, dont l’amyotrophie spinale, constitue un moteur important du marché du traitement de l’amyotrophie spinale. Les gouvernements de nombreux pays offrent des mesures incitatives telles que des subventions, des crédits d’impôt et des financements pour la recherche et le développement afin d’encourager le développement de thérapies pour les maladies rares. Par exemple, en avril 2024, l’Initiative de recherche sur les maladies rares des Instituts de recherche en santé du Canada a accordé aux chercheurs de la Faculté de médecine de l’UBC un financement fédéral de 20 millions de dollars américains pour la création de RareKids-CAN : un réseau d’essais cliniques et de traitement des maladies rares pédiatriques.
  • Augmentation du taux de diagnostic d'amyotrophie spinale (AMS) chez les nourrissons et les enfants : il s'agit d'un facteur déterminant pour le marché du traitement de l'amyotrophie spinale, grâce à la mise en œuvre de programmes de dépistage néonatal et aux avancées technologiques. De nombreux pays ont commencé à inclure l'AMS dans leur dépistage néonatal systématique, permettant ainsi une détection et une intervention plus précoces. Le ministère australien de la Santé et des Soins aux personnes âgées a publié un article en octobre 2023 concernant les traitements de l'AMS. Il y est indiqué que le gouvernement albanais offre aux familles un accès élargi à une thérapie génique révolutionnaire pour l'AMS grâce au programme d'avantages pharmaceutiques (PBS).

Défis

  • Le faible taux de réussite des essais cliniques : Le développement de nouvelles thérapies pour l'amyotrophie spinale (SMA) implique souvent des processus biologiques complets, notamment dans les thérapies géniques et à base d'ARN, où l'obtention d'une efficacité constante peut s'avérer difficile. De nombreux traitements prometteurs échouent aux essais cliniques de stade avancé en raison de problèmes de sécurité inattendus ou de bénéfices thérapeutiques insuffisants. Cela entraîne des pertes financières importantes et des retards dans la mise sur le marché des nouveaux traitements. Cela décourage non seulement les petites entreprises, mais augmente également le coût global et les délais de développement des médicaments.

  • Approbation réglementaire rigoureuse des nouvelles thérapies : cela constitue un obstacle considérable sur le marché du traitement de l'amyotrophie spinale. Les organismes de réglementation tels que la FDA et l'EMA imposent des normes rigoureuses pour garantir la sécurité et l'efficacité des nouveaux traitements, en particulier pour les thérapies innovantes. Le processus d'approbation complexe nécessite des données cliniques approfondies, des études à long terme et une surveillance post-commercialisation. Ces obstacles réglementaires peuvent également limiter la mise sur le marché de traitements innovants, en particulier dans les pays où les cadres d'approbation sont moins flexibles.

Taille et prévisions du marché du traitement de l'amyotrophie spinale :

Attribut du rapport Détails

Année de base

2025

Période de prévision

2026-2035

TCAC

17,5%

Taille du marché de l'année de référence (2025)

5,13 milliards de dollars

Taille du marché prévue pour l'année (2035)

25,73 milliards de dollars

Portée régionale

  • Amérique du Nord (États-Unis et Canada)
  • Asie-Pacifique (Japon, Chine, Inde, Indonésie, Malaisie, Australie, Corée du Sud, reste de l'Asie-Pacifique)
  • Europe (Royaume-Uni, Allemagne, France, Italie, Espagne, Russie, pays nordiques, reste de l'Europe)
  • Amérique latine (Mexique, Argentine, Brésil, reste de l'Amérique latine)
  • Moyen-Orient et Afrique (Israël, CCG, Afrique du Nord, Afrique du Sud, reste du Moyen-Orient et de l'Afrique)
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Segmentation du marché du traitement de l'amyotrophie spinale :

Analyse des segments de type de traitement

Le segment des médicaments devrait occuper une place considérable sur le marché du traitement de l'amyotrophie spinale. Ce segment est stimulé par l'utilisation généralisée de médicaments à base d'ARN tels que Spinraza de Biogen. De plus, de nouveaux médicaments, comme Evrysdi, offrent des options plus pratiques et accessibles aux patients, renforçant ainsi le segment des médicaments. Ces médicaments sont privilégiés car ils offrent des options de traitement continues par rapport aux thérapies géniques ponctuelles et coûteuses. De plus, la disponibilité des formulations orales et injectables, l'accessibilité améliorée au traitement, permettent de répondre à différents besoins et préférences par un traitement efficace. Le besoin constant de dosage au fil du temps assure une demande constante, faisant des médicaments un segment clé du marché générateur de revenus.

Analyse du segment des voies d'administration

Le segment oral devrait dominer le marché du traitement de l'amyotrophie spinale avec plus de 62,9 % d'ici 2035. L'administration à domicile des traitements oraux contre l'amyotrophie spinale ne nécessite pas de consultations médicales, allégeant ainsi la charge de travail des patients et de leurs familles. Ce traitement est particulièrement pratique pour les traitements de longue durée, les visites à l'hôpital pouvant être perturbantes. Ceci stimule considérablement la croissance du marché. De plus, les traitements oraux éliminent le recours aux ressources médicales, notamment le soutien infirmier pour les injections ou les centres de perfusion. Les économies réalisées rendent les traitements oraux plus attractifs pour les organismes payeurs et les prestataires de soins, accélérant ainsi leur adoption et stimulant la croissance du marché.

Notre analyse approfondie du marché comprend les segments suivants :

Type de traitement

  • Médicament
    • Thérapie génique
    • oligonucléotides antisens
    • Autres médicaments
  • Soins de soutien
    • physiothérapie
    • Assistance respiratoire
    • Soutien nutritionnel
  • Chirurgie de la colonne vertébrale

Taper

  • maladie de Werdnig-Hoffmann
  • SMA infantile
  • maladie de Kugelberg-Welander
  • SMA chez l'adulte

Voie d'administration

  • Oral
  • Parentérale

Utilisation finale

  • hôpitaux
  • Cliniques spécialisées
  • Paramètres de soins à domicile
  • Autres utilisateurs finaux
Vishnu Nair
Vishnu Nair
Responsable du développement commercial mondial

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Analyse régionale du marché du traitement de l'amyotrophie spinale :

Aperçu du marché nord-américain

Des entreprises de biotechnologie de premier plan, à la pointe du développement de thérapies innovantes, une infrastructure de santé robuste et un soutien gouvernemental fort sont les principaux moteurs du marché nord-américain du traitement de l'amyotrophie spinale. La région a enregistré des progrès significatifs en termes d'approbation de médicaments et de disponibilité des traitements. Des capacités diagnostiques avancées et des programmes de dépistage bien établis contribuent à la croissance du marché de l'amyotrophie spinale (AMS) dans la région. Les programmes de remboursement et les options de couverture d'assurance de la région contribuent également à améliorer l'accès des patients.

Le marché américain du traitement de l'amyotrophie spinale est le plus important au monde, bénéficiant de la présence d'acteurs clés tels que Biogen et Novartis. Le cadre réglementaire favorable de la FDA, notamment les désignations de médicaments orphelins et les procédures d'approbation accélérées, a accéléré le développement et la commercialisation des traitements contre l'amyotrophie spinale (AS). Par exemple, en février 2023, Biohaven Ltd. a reçu la désignation « Fast Track » de la FDA américaine pour le taldefgrobep alfa, une nouvelle adnectine anti-myostatine développée pour le traitement de l'AS.

Le marché canadien du traitement de l'amyotrophie spinale est soutenu par des politiques de santé publiques qui donnent accès à des traitements coûteux. Les progrès en matière de tests génétiques et de médecine personnalisée stimulent la croissance du marché au Canada. Les collaborations entre les instituts de recherche et les entreprises mondiales de biotechnologie accélèrent également les essais cliniques et le développement de thérapies innovantes au pays.

Perspectives du marché APAC

Le marché du traitement de l'amyotrophie spinale en Asie-Pacifique connaît une croissance soutenue, portée par une meilleure connaissance de l'amyotrophie spinale et l'amélioration des infrastructures de santé dans des pays comme l'Inde, le Japon, l'Australie et la Chine. Les initiatives gouvernementales de la région soutiennent le développement et la commercialisation des thérapies contre l'amyotrophie spinale. De plus, compte tenu de la forte population de la région et de l'intérêt croissant pour le traitement des maladies rares, le marché Asie-Pacifique devrait connaître une croissance considérable.

Le marché indien du traitement de l'amyotrophie spinale en est à ses débuts, avec des efforts croissants de sensibilisation et de plaidoyer pour attirer l'attention sur la maladie. Cependant, le coût élevé des traitements contre l'amyotrophie spinale constitue un obstacle à son développement sur le marché indien. Les autorités locales et les organismes de santé s'efforcent de sensibiliser le public, de proposer des traitements abordables et de développer les capacités de diagnostic. L'importante population du pays offre un potentiel de croissance future du marché grâce à l'amélioration des infrastructures de santé.

Le marché australien est nettement plus développé, avec des programmes de dépistage néonatal bien établis, permettant un diagnostic et une intervention précoces. Selon le ministère de la Santé et des Soins aux personnes âgées du pays, un Australien sur 35 est porteur du gène de l'amyotrophie spinale sans le savoir, et un bébé sur 10 000 né dans le pays est atteint de cette maladie. Le gouvernement a pris des mesures proactives pour soutenir les traitements des maladies rares et proposer des programmes de remboursement tels que le PBS. Le pays devrait donc connaître une croissance.

Spinal Muscular Atrophy Treatment Market Share
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Acteurs du marché du traitement de l'amyotrophie spinale :

    Les entreprises du marché du traitement de l'amyotrophie spinale s'efforcent de proposer des solutions plus efficaces à long terme. Nombre d'entre elles investissent dans des médicaments personnalisés ciblant des mutations génétiques spécifiques, tandis que d'autres améliorent l'accès des patients grâce à des stratégies tarifaires, des partenariats de remboursement et des programmes de dépistage précoce. En octobre 2024, Roche a présenté les données positives de deux ans de l'étude RAINBOWFISH en cours lors de la 29e édition de la World Muscle Society, évaluant l'efficacité et la sécurité du risdiplam chez les enfants atteints d'amyotrophie spinale. L'obtention des autorisations réglementaires et la conquête de nouveaux marchés constituent également une stratégie clé adoptée par les principaux acteurs.

    • Association américaine de physiothérapie
      • Présentation de l'entreprise
      • Stratégie d'entreprise
      • Offres de produits clés
      • Performance financière
      • Indicateurs clés de performance
      • Analyse des risques
      • Développement récent
      • Présence régionale
      • Analyse SWOT
    • Astellas Pharma
    • Pékin Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
    • Biogen Inc.
    • Hôpital pour enfants de Boston
    • Hôpital pour enfants des Filles du Roi
    • F. Hoffmann-La Roche Ltée.
    • Hanugen Therapeutics
    • Hôpital pour enfants Nationwide
    • NMD Pharma A/S
    • Novartis SA
    • Pfizer, Inc.
    • Scholar Rock, Inc.

Développements récents

  • En janvier 2024, Voyager Therapeutics, Inc. a annoncé une collaboration stratégique et un accord de licence de capside avec Novartis Pharma AG pour faire progresser les thérapies géniques potentielles pour l'atrophie musculaire spinale.
  • En mars 2021, PTC Therapeutics, Inc. s'est associé à la Spinal Muscular Atrophy (SMA) Foundation pour faire progresser la recherche scientifique sur l'AMS et d'autres troubles neuromusculaires afin de développer de nouveaux traitements.
  • Report ID: 2724
  • Published Date: Sep 08, 2025
  • Report Format: PDF, PPT
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Questions fréquemment posées (FAQ)

En 2026, la taille de l’industrie du traitement de l’amyotrophie spinale est estimée à 5,94 milliards USD.

La taille du marché mondial du traitement de l'atrophie musculaire spinale a dépassé 5,13 milliards USD en 2025 et devrait enregistrer un TCAC de plus de 17,5 %, dépassant 25,73 milliards USD de revenus d'ici 2035.

Le marché nord-américain du traitement de l'atrophie musculaire spinale dominera plus de 48,90 % d'ici 2035, grâce à la présence d'entreprises de biotechnologie de premier plan à la pointe du développement de nouvelles thérapies, à une infrastructure de soins de santé robuste et à un soutien gouvernemental fort en Amérique du Nord.

Les principaux acteurs du marché sont PTC Therapeutics, Voyager Therapeutics, Inc, Astellas Pharma Inc., Novartis AG, Pfizer, Inc., F. Hoffmann-La Roche Ltd, CYTOKINETICS, INC., Ionis Pharmaceuticals, Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

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Radhika Pawar
Radhika Pawar
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