Tendances du marché mondial du traitement des maladies rares, rapport prévisionnel 2025-2037
La taille du marché du traitement des maladies rares dépassait 224,6 milliards USD en 2024 et devrait atteindre 652,9 milliards USD d'ici la fin 2037, avec un TCAC de 9,3 % au cours de la période de prévision, c'est-à-dire 2025-2037. En 2025, la taille de l’industrie du traitement des maladies rares devrait être évaluée à 245,4 milliards de dollars. .
Le marché du traitement des maladies rares est largement tiré par les progrès de la biotechnologie, l'augmentation des investissements dans la recherche sur les médicaments orphelins et les incitations gouvernementales plus importantes pour développer des traitements pour les maladies rares. Plus de 400 millions de personnes dans le monde souffrent d’une maladie rare. 1 personne sur 10 souffre d'une maladie rare et 1 patient sur 2 diagnostiqué avec une maladie rare est un enfant. Il existe plus de 10 000 types distincts de maladies rares dans le monde, et huit cas de maladies rares sur 10 sont de nature génétique.
Ces maladies manquent souvent de traitements efficaces en raison des coûts élevés et des processus complexes de développement de médicaments. Cependant, le soutien réglementaire tel que l’Orphan Drug Act des États-Unis a incité les sociétés pharmaceutiques à explorer davantage le marché. Par exemple, en octobre 2021, la FDA américaine a accordé 11 nouvelles subventions de recherche pour des essais cliniques, évaluées à 25 millions de dollars, dans le cadre du programme de subventions pour les produits orphelins financé par le Congrès. Les sociétés du marché du traitement des maladies rares se concentrent de plus en plus sur les thérapies géniques et cellulaires, qui offrent des traitements ponctuels prometteurs pour certaines maladies rares. De plus, les outils de santé numériques et les approches de médecine personnalisée gagnent du terrain, car ils permettent de proposer des options de traitement plus ciblées et plus efficaces.
Secteur du traitement des maladies rares : moteurs de croissance et défis
Moteurs de croissance
- Activités de R&D croissantes pour de nouveaux médicaments thérapeutiques : il s'agit d'un moteur clé du marché du traitement des maladies rares, car les entreprises et les instituts de recherche se concentrent sur le développement de solutions ciblées et avancées telles que les thérapies géniques et les produits biologiques. Ces approches innovantes visent à fournir des traitements plus efficaces avec moins d’effets secondaires, répondant ainsi à d’importants besoins non satisfaits dans le segment des maladies rares. L'amélioration du financement, les progrès technologiques et les voies réglementaires favorables accélèrent encore les efforts de R&D, contribuant ainsi à la croissance du marché.
- Incitatifs gouvernementaux et amp; politiques en matière de médicaments orphelins : elles jouent un rôle crucial dans le développement du marché du traitement des maladies rares. Ces politiques, notamment les crédits d'impôt, les subventions, l'exclusivité commerciale étendue et les processus d'approbation accélérés, encouragent les sociétés pharmaceutiques à investir dans le développement coûteux et complexe de traitements contre les maladies rares. En réduisant les obstacles financiers et réglementaires, les gouvernements du monde entier permettent aux entreprises de commercialiser des thérapies innovantes, améliorant ainsi l'accès aux traitements vitaux pour les patients atteints de maladies rares.
Défis
- Éthique et amp; problèmes de réglementation en matière de thérapie génique : ces thérapies impliquent la modification du matériel génétique pour traiter ou prévenir des maladies, soulevant des préoccupations éthiques concernant les effets à long terme, les modifications génétiques dans les générations futures et l'utilisation abusive potentielle des technologies d'édition génétique. Les organismes de réglementation sont également confrontés à des difficultés pour créer des cadres qui garantissent la sécurité tout en permettant l'innovation. De longs processus d'approbation et un contrôle éthique peuvent retarder ou compliquer le développement et la disponibilité des thérapies géniques sur le marché du traitement des maladies rares.
- Données cliniques limitées : les maladies rares ont par nature des populations de patients plus petites, ce qui rend difficile la collecte de données cliniques à grande échelle ou la réalisation d'essais approfondis. Ce manque de données robustes peut entraver les approbations réglementaires, augmenter le risque perçu à la fois pour les développeurs et les investisseurs et limiter les possibilités d'intervention des médecins. confiance dans la prescription de nouveaux traitements. Par conséquent, la rareté des données cliniques peut ralentir la croissance et l'adoption de nouvelles thérapies sur le marché du traitement des maladies rares.
Marché du traitement des maladies rares : informations clés
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Année de base |
2024 |
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Année de prévision |
2025-2037 |
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TCAC |
9,3% |
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Taille du marché de l'année de base (2024) |
224,6 milliards de dollars |
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Taille du marché prévue pour l'année 2037 |
652,9 milliards de dollars |
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Portée régionale |
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Segmentation du traitement des maladies rares
Domaine thérapeutique (Cancer, Troubles sanguins, Système nerveux central, Troubles respiratoires)
Sur la base du domaine thérapeutique, le segment du cancer devrait enregistrer une part considérable en 2037 sur le marché du traitement des maladies rares. Un grand nombre de cancers sont classés comme rares en raison de leur faible taux d’incidence et de mutations génétiques spécifiques. Des investissements importants dans la recherche, des traitements ciblés, des immunothérapies et un besoin urgent de solutions efficaces contre les cancers rares stimulent la croissance de ce segment. De plus, les incitations réglementaires et la défense des droits des patients ont incité les sociétés pharmaceutiques à donner la priorité aux traitements contre le cancer rare, renforçant ainsi la position de leader du cancer dans le domaine thérapeutique des maladies rares. Par exemple, en avril 2024, le président indien a lancé la thérapie cellulaire CAR-T, la première thérapie génique développée en Inde, visant à lutter contre le cancer.
Voie d'administration (Orale, injectable)
Sur la base de la voie d'administration, le segment oral devrait capter environ 55,7 % de part de marché du traitement des maladies rares d'ici la fin 2037. Cette croissance est principalement attribuée à leur facilité d'utilisation, leur commodité et leur profil convivial pour les patients, en particulier pour les maladies chroniques qui nécessitent une gestion à long terme. Les patients et les prestataires de soins de santé préfèrent souvent les médicaments oraux aux injectables, car ils sont plus faciles à administrer eux-mêmes et impliquent généralement moins de visites à l’hôpital. Les progrès récents dans la technologie d’administration orale de médicaments ont également permis un traitement plus efficace de maladies rares complexes. Par exemple, en septembre 2024, la FDA américaine a annoncé l'approbation du Miplyffa (arimoclomol), un médicament oral contre la maladie de Niemann-Pick de type C.
Notre analyse approfondie du marché mondial inclut les segments suivants :
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Type de médicament |
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Patient |
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Zone thérapeutique |
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Voie d'administration |
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Personnaliser ce rapportIndustrie du traitement des maladies rares – Synopsis régional
Analyse du marché nord-américain
Selon l'Organisation nationale pour les maladies rares (NORD), plus de 10 000 maladies rares touchent ensemble plus de 30 millions d'Américains. Les agences fédérales, dont le NIH et la FDA, attribuent des fonds à la R&D sur les maladies rares et orphelines afin de soutenir les essais cliniques dans la région. En septembre 2024, Travere Therapeutics, Inc. a reçu l'approbation de la FDA américaine pour FILSPARI, qui vise à réduire le taux de déclin de la fonction rénale chez les adultes souffrant d'IgAN primaires et présentant un risque de progression de la maladie. De plus, les politiques de remboursement américaines telles que la couverture Medicare et d'autres couvertures assurées par des compagnies d'assurance privées ont un impact positif sur la viabilité commerciale de ces traitements.
Le marché américain du traitement des maladies rares connaît une croissance importante en raison de la présence de plusieurs acteurs de premier plan. En raison de leur présence, le pays est témoin d’un grand nombre d’essais cliniques, suivis de lancements de médicaments et de thérapies, résultat positif des essais. En juillet 2022, la FDA américaine a approuvé le crizotinib de Pfizer Inc. pour les patients adultes et pédiatriques de 1 an et plus souffrant d'IMT ALK-positive. Ces approbations des organismes de réglementation devraient en outre conduire à plusieurs lancements de produits, renforçant ainsi la croissance du marché du traitement des maladies rares dans les années à venir.
Selon un article publié par le gouvernement du Canada en mars 2023, 1 personne sur 12 au Canada souffre d'une maladie rare. Il indique en outre que le ministre de la Santé a déclaré des mesures de soutien à la toute première stratégie nationale pour les médicaments contre les maladies rares. Le gouvernement a proposé un investissement pouvant atteindre 1,5 milliard de dollars sur trois ans. Ce soutien du gouvernement devrait stimuler considérablement la croissance du marché au Canada.
Statistiques du marché APAC
Le marché du traitement des maladies rares en Asie-Pacifique connaît une augmentation significative. Selon un rapport daté de juillet 2024, la région Asie-Pacifique abrite 60 % de la population mondiale. Elle a enregistré le plus grand nombre de personnes vivant avec une maladie rare, avec des estimations indiquant plus de 258 millions de personnes. Des progrès notables pour améliorer l’accès sont en cours dans la région APAC, à la fois dans les pays à revenu élevé et à faible revenu, ainsi que dans les pays plus avancés technologiquement comme l’Australie. En février 2020, le gouvernement australien a lancé le premier plan d'action stratégique national pour les maladies rares. Ces facteurs stimulent également l'expansion du marché dans plusieurs zones intactes de la région.
Le marché du traitement des maladies rares enInde devrait connaître une croissance notable grâce aux politiques de soutien du gouvernement local en faveur des maladies rares et orphelines. En mars 2021, le ministère de la Santé & La protection sociale a annoncé le lancement de la politique nationale pour les maladies rares (NPRD). Le contrat comprend 63 maladies rares sur référence du Comité Technique Central des Maladies Rares (CTCRD). Jusqu'à présent, 12 centres d'excellence (CoE) ont été identifiés, y compris des hôpitaux tertiaires gouvernementaux de premier plan offrant des installations de diagnostic, de prévention et de traitement des maladies rares. Financement monétaire par personne pouvant aller jusqu'à Rs. 9,999. 50 lakhs sont offerts pour le traitement dans les centres d'excellence notifiés pour les maladies rares.
Le marchéChine du traitement des maladies rares devrait gagner une part considérable. Selon la CEIBS, en février 2023, parmi les 7 000 maladies rares confirmées dans le monde, plus de 1 400 cas ont été diagnostiqués en Chine. NLM a déclaré qu'en septembre 2023, la Commission nationale de la santé de Chine a officiellement annoncé la deuxième liste des maladies rares, comprenant 86 maladies rares. La demande de thérapies dans le pays augmente donc. En novembre 2022, AstraZeneca a lancé Soliris (éculizumab), via Alexion, pour le traitement de l'HPN et du SHUa en Chine chez les adultes et les enfants.
Entreprises dominant le paysage du traitement des maladies rares
- AbbVie Inc.
- Présentation de l'entreprise
- Stratégie commerciale
- Offres de produits clés
- Performances financières
- Indicateurs de performances clés
- Analyse des risques
- Développement récent
- Présence régionale
- Analyse SWOT
- Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- Amgen Inc
- CPL AstraZeneca
- Baxter International
- Bayer AG
- Bristol-Myers Squibb
- Eli Lilly et compagnie
- F. Hoffmann La Roche SA
- GSK plc
- Johnson et amp; Johnson
- Merck et Co. Inc.
- Pharmacyclics LLC
- Seagen Inc.
- Takeda Pharmaceutical Company Limited.
- Vertex Pharmaceutical, Inc.
Les entreprises du marché du traitement des maladies rares se concentrent principalement sur l'obtention de l'approbation des médicaments orphelins par la FDA américaine afin d'obtenir des avantages tels que des crédits d'impôt et l'exclusivité commerciale. En septembre 2024, UCB a reçu l'approbation de la FDA américaine pour BIMZELX pour le traitement des adultes atteints de rhumatisme psoriasique actif (RPs), de SpAax active non radiographique avec des signes objectifs d'inflammation et de spondylarthrite ankylosante active. Ils poursuivent également des partenariats et des acquisitions pour élargir leurs pipelines et investissent massivement dans la R&D, notamment dans les thérapies géniques et cellulaires. De plus, les collaborations avec des groupes de défense des patients contribuent à sensibiliser et à adapter les traitements pour répondre aux besoins spécifiques des patients.
In the News
- En septembre 2024, Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. a reçu l'approbation du MHLW Evrysdi Dry Syrup 60 mg (risdiplam) pour une indication supplémentaire de SMA pré-symptomatique.
- En décembre 2023, Novartis a reçu l'approbation de la FDA américaine pour le Fabhalta(iptacopan), un inhibiteur du facteur B. Il s'agit de la première monothérapie orale destinée au traitement des adultes atteints d'HPN.
Crédits des auteurs: Radhika Pawar
- Report ID: 6667
- Published Date: Jan 10, 2025
- Report Format: PDF, PPT
