Taille, prévisions et tendances du marché mondial pour la période 2025-2037
La taille du Traitement de la maladie de Krabbe dépassait 1,2 milliard USD en 2024 et devrait atteindre 2,9 milliards USD d'ici la fin 2037, avec un TCAC de 7,3 % au cours de la période de prévision, c'est-à-dire 2025-2037. En 2025, la taille de l'industrie du traitement de la maladie du krabbe est évaluée à 1,3 milliard USD.
La maladie de Krabbe également connue sous le nom de leucodystrophie à cellules globoïdes est une maladie héréditaire rare impactant la myéline qui protège et recouvre les cellules nerveuses générant des troubles neurologiques. Selon l'Organisation Mount Sinai, il existe 25 % de chances que les enfants héritent de la maladie si les deux parents sont porteurs des gènes liés à la maladie. Problèmes d'audition, difficultés d'alimentation, perte de vision, sensibilité et irritabilité aux bruits forts, modifications du tonus musculaire, fièvre inhabituelle et vomissements sont les symptômes observés par les médecins pour suivre la maladie chez leurs patients. Des tests tels que des analyses de sang, une évaluation du liquide céphalo-rachidien (LCR), une IRM, la vitesse de conduction nerveuse et des tests génétiques sont initiés par des experts de la santé pour examiner les symptômes, stimulant ainsi le marché.
À l'échelle mondiale, le taux d'incidence de la maladie de Krabbe dépend des taux de natalité qui diffèrent d'un pays à l'autre. Par exemple, l'épidémie de maladie de Krabbe touche actuellement 1 personne sur 100 000 dans la région Europe et 1 personne sur 250 000 aux États-Unis. Le taux de mortalité est supérieur à 90 %, au moins au cours des deux premières années de vie, comme l'a rapporté le NLM en août 2023. De plus, la maladie de Krabbe qui apparaît à l'âge adulte est sporadique, représentant moins de 10 % de la population mondiale selon le NLM. Rapport 2021. En outre, 85 à 90 % des personnes reçoivent un diagnostic de maladie de Krabbe en raison de l'activité enzymatique constituant l'apparition infantile, et 10 à 15 % entrent dans la catégorie d'apparition plus tardive, ce qui a un impact positif sur le marché du traitement de la maladie de Krabbe.
Secteur du traitement de la maladie de Krabbe : moteurs de croissance et défis
Moteurs de croissance
- Dépistage néonatal : le marché du traitement de la maladie de Krabbe ne propose actuellement aucun remède particulier. Il existe cependant des thérapies de soutien qui aident à gérer la maladie, notamment chez les enfants. Par exemple, le dépistage néonatal est utile pour identifier les maladies qui interrompent la santé ou la survie des enfants à long terme. À l'heure actuelle, cette technique est disponible dans le New Jersey, le Missouri, le Kentucky, New York, le Tennessee, l'Illinois, l'Indiana, l'Ohio, la Géorgie, la Pennsylvanie, le Minnesota et la Caroline du Sud. Le dépistage néonatal comprend la transplantation de cellules souches dans les 4 à 6 semaines, ce qui témoigne d'une amélioration de la qualité de vie des enfants concernés, stimulant ainsi le marché.
- Thérapie chaperon pharmacologique : il s'agit d'une thérapie inhérente aux maladies génétiques, qui stimule efficacement la croissance du marché du traitement de la maladie de Krabbe. Il existe une diversité dans les cibles protéiques de cette thérapie : les enzymes comme les transférases en déterminent 45 %, les transporteurs en constituent 28 % et les récepteurs en représentent 15 %, comme l'a déclaré le NLM en janvier 2020. Ces protéines comprennent diverses localisations subcellulaires et sont transformées en grand nombre à travers le réticulum endoplasmique. Ainsi, la thérapie tend à lier et à stabiliser la β-galactocérébrosidase (GALC) pour lutter contre le repliement inapproprié et la dégradation, permettant ainsi un transport lucratif des enzymes vers le lysosome et contribuant à la croissance du marché.
Défis
- Patients restreints pour les études cliniques : le marché du traitement de la maladie de Krabbe est soumis à des limitations du nombre de patients pour les essais cliniques. De plus, les contraintes éthiques, la complexité de générer des numéros d’essais précis et les coûts de maintenance sont des défis pratiques qui affectent le marché. Cependant, en mars 2022, Passage Bio, Inc. a déclaré que le premier patient diagnostiqué avec la maladie de Krabbe infantile précoce avait été traité avec PBKR03, une thérapie génique utilisant l'administration de virus adéno-associés (AAV), dans le cadre de l'essai clinique mondial de phase 1/2 connu sous le nom de GALax-C. Malgré cela, les essais médicaux inadéquats limitent toujours l'essor du marché.
- Restrictions gouvernementales concernant les maladies rares : le rapport NLM 2020 a publié que la prévalence des maladies rares dans le monde représente 3 585 cas, soit 3,5 à 5,9 % de la population mondiale, ce qui a un impact négatif sur le marché du traitement de la maladie de Krabbe. Les troubles permanents, l’absence de soutien compensatoire, de traitements rentables et la longue odyssée diagnostique sont quelques exigences non satisfaites qui créent un fossé parmi les patients souffrant de maladies rares. Pour résoudre ce problème, la Food and Administraion (FDA) des États-Unis a approuvé en octobre 2024 des traitements médicaux basés sur la loi sur les médicaments orphelins, car 7 000 maladies rares ont gravement touché plus de 30 millions d'habitants aux États-Unis. De plus, cette initiative inclut la participation des soignants, des fabricants de médicaments et des patients, pour sensibiliser et soutenir le marché du traitement de la maladie de Krabbe.
Marché du traitement de la maladie de Krabbe : informations clés
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Année de base |
2024 |
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Année de prévision |
2025-2037 |
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TCAC |
7,3% |
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Taille du marché de l'année de base (2024) |
1,2 milliard de dollars |
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Taille du marché prévue pour l'année 2037 |
2,9 milliards de dollars |
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Portée régionale |
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Segmentation du traitement de la maladie de Krabbe
Informations thérapeutiques (anticonvulsivants, relaxants musculaires, HSCT)
Sur la base des connaissances thérapeutiques, le segment des anticonvulsivants devrait représenter une part de marché du traitement de la maladie de Krabbe de plus de 38,4 % d'ici la fin 2037. Les médicaments anticonvulsivants aident à surmonter les crises, différentes de celles provoquées par l'épilepsie. La phénytoïne est devenue l'un des meilleurs médicaments anticonvulsivants pour gérer la maladie. Selon le NIH en août 2023, son coût mensuel moyen est de 30 USD et son utilisation régulière généralisée ainsi que son indice thérapeutique limité, une part considérable aboutit à la prévention et à la gestion de la maladie. De plus, l'utilisation combinée du topiramate et de la 4-aminopyridine réduit la gravité et la fréquence des crises en réduisant les fonctionnalités anormales, stimulant ainsi la croissance du marché.
Notre analyse approfondie du marché mondial inclut les segments suivants :
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Informations thérapeutiques |
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Personnaliser ce rapportIndustrie du traitement de la maladie de Krabbe – Synopsis régional
Analyse du marché nord-américain
Le marché nord-américain du traitement de la maladie de Krabbe devrait représenter environ 35,2 % des revenus d'ici 2037. Il existe une déficience accrue de l'enzyme GALC dans la région, entraînant une accumulation de psychosine et entraînant en outre une réduction de la myélinisation neurale. En outre, l'augmentation de la démographie à la naissance de 0,98 %, soit 340,1 millions d'habitants depuis 2023 dans la région, est l'une des principales raisons de l'émergence de maladies à apparition tardive, comme l'a rapporté le Bureau du recensement en décembre 2024. La maladie débute pendant l'enfance, l'adolescence et l'âge adulte, et l'instinct de survie dépend de la rigidité de la maladie, dénotant une prise de conscience du marché.
Le marché américain du traitement de la maladie de Krabbe se développe en raison de plusieurs facteurs. Selon le HRSA Maternal and Child Health 2023, 1 personne sur 100 000 souffre de la maladie. Parmi eux, les bébés sont les plus touchés et environ 15 bébés aux États-Unis souffrent gravement. On estime qu'environ 10 bébés restent en vie grâce à la mise en œuvre d'un traitement adéquat, notamment grâce à des initiatives médicales menées par l'État qui limitent le processus d'éducation parentale à une évaluation appropriée, à une gestion de la maladie, à des tests de diagnostic et à un suivi efficace. Le secrétaire américain à la Santé et aux Services sociaux a fourni une liste connue sous le nom de RUSP (Recommanded Uniform Screening Panel), qui propose des traitements médicaux pour lutter contre la maladie, propulsant ainsi la croissance du marché.
Le marché du traitement de la maladie de Krabbe au Canada connaît une croissance significative puisque les enfants souffrent vigoureusement de la maladie. Selon le rapport 2020 du Programme canadien de surveillance pédiatrique, 16 cas de leucodystrophies (LD) à début pédiatrique ont été évalués, dont 44 % provenaient de l'Ontario et 31 % de l'Ouest canadien, et les autres provenaient d'autres régions du pays. De plus, les symptômes variaient entre 55 % de cas retardés en raison du développement, 44 % de régressions, 38 % de tonus musculaire anormal, 31 % de convulsions et 31 % de changements de comportement. Tous ces facteurs sont responsables de la croissance du secteur au cours de la période de prévision.
Analyse du marché APAC
Le marché du traitement de la maladie de Krabbe en Asie-Pacifique devrait être la région à la croissance la plus rapide en raison de la sensibilisation et de la visibilité de la maladie. Selon le rapport IQVIA 2024, la région a enregistré environ 7 000 à 8 000 maladies rares et seulement 5 % sont actuellement sous traitement. Cependant, les installations de traitement des maladies rares ont été améliorées. Par exemple, à Taïwan, les personnes atteintes de maladies rares ont droit à un remboursement jusqu'à 70 % pour les médicaments orphelins et les personnes à faible revenu sont soumises à un remboursement à 100 %. Par conséquent, le marché devrait se développer et évoluer en raison de tous ces facteurs.
Le marché du traitement de la maladie de Krabbe en Inde s'attend à une croissance substantielle en raison d'une augmentation de sa prévalence, représentant 70 cas dus à des troubles génétiques. Les patients diagnostiqués avec un début juvénile sont âgés de 2 à 5 ans et chez les patients adultes, les symptômes apparaissent généralement à l'âge adulte. Actuellement, il n'y a pas de sensibilisation puisqu'il s'agit d'une maladie rare, mais la présence d'autres maladies génétiques et rares, notamment Maladie de Tay-Sachs, on s'attend à ce que l'industrie retienne davantage l'attention, en particulier de la part des psychiatres et neurologues adultes.
Le marché du traitement de la maladie de Krabbe en Chine gagne du terrain en raison de la fréquence croissante de la maladie, avec un accent particulier sur la maladie de Krabbe qui apparaît à l'âge adulte. Parmi la population chinoise atteinte de la maladie, des mutations GALC ont été identifiées, dénotant un lien entre phénotypes et génotypes. L’IRM cérébrale en tant que solution thérapeutique constitue une thérapie considérable pour lutter contre la propagation de la maladie. Sur la base des essais cliniques, la maladie de Krabbe apparaissant à l'âge adulte est considérée comme hétérogène en raison de l'inclusion d'un tractus pyramidal avec une cause à forte incidence. Sur la base de ces facteurs, le secteur fait l'objet d'une attention et d'une sensibilisation immenses, propices au développement du marché.
Entreprises dominant le paysage du traitement de la maladie de Krabbe
- AbbVie Inc.
- Présentation de l'entreprise
- Stratégie commerciale
- Offres de produits clés
- Performances financières
- Indicateurs de performances clés
- Analyse des risques
- Développement récent
- Présence régionale
- Analyse SWOT
- Pfizer Inc.
- Laboratoires Abbott
- Johnson et amp; Johnson Services, Inc.
- Sanofi-Aventis SA
- Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
- Acorda Therapeutics Inc.
- CENTOGENE N.V.
- Novartis AG
- Polpharma
Les entreprises dominant le marché du traitement de la maladie de Krabbe gagnent rapidement en visibilité en raison de la prise de conscience croissante de la maladie. Les outils standardisés pour diagnostiquer la maladie ainsi que l’augmentation de la recherche et du développement sont des facteurs croissants pour stimuler l’industrie. En outre, les tests génétiques, l’examen de la vue, l’état des nerfs et la visualisation guidée stimulent efficacement les besoins en matière de traitement de la maladie. En avril 2024, TeleRare Health a lancé un centre de santé virtuel pour diagnostiquer les maladies du krabbe dans le monde et fournir aux patients un accès aux derniers traitements et spécialistes.
In the News
- En octobre 2024, Fiocruz et GEMMA Biotherapeutics ont conclu un accord visant à financer la recherche sur les traitements de thérapie génique au Brésil, dans le cadre du système de santé unifié (SUS). L'objectif est d'obtenir l'approbation de programmes de thérapie génique visant à améliorer le traitement de la maladie de Krabbe.
- En juin 2024, GC Biopharma et Novel Pharma ont annoncé l'approbation par la FDA américaine de la désignation Fast Track pour le développement conjoint du traitement MPSIIIA (syndrome de Sanfilippo de type A) visant à guérir la maladie de Krabbe.
Crédits des auteurs: Radhika Pawar
- Report ID: 7102
- Published Date: Feb 06, 2025
- Report Format: PDF, PPT
