Tendencias del mercado mundial de tratamiento de enfermedades raras, informe de pronóstico 2025-2037
El tamaño del Mercado de Tratamiento de Enfermedades Raras superó los 224,6 mil millones de dólares en 2024 y se estima que alcanzará los 652,9 mil millones de dólares a fines de 2037, expandiéndose a una tasa compuesta anual del 9,3% durante el cronograma de pronóstico, es decir, 2025-2037. En 2025, se prevé que el tamaño de la industria del tratamiento de enfermedades raras esté valorado en 245.400 millones de dólares. .
El mercado de tratamiento de enfermedades raras está impulsado en gran medida por los avances en biotecnología, el aumento de la inversión en investigación de medicamentos huérfanos y mayores incentivos gubernamentales para desarrollar tratamientos para enfermedades raras. Más de 400 millones de personas en todo el mundo padecen una enfermedad rara. 1 de cada 10 personas padece una enfermedad rara, y 1 de cada 2 pacientes diagnosticados con una enfermedad rara es un niño. En el mundo existen más de 10.000 tipos distintos de enfermedades raras, y 8 de cada 10 casos de enfermedades raras son genéticas por naturaleza.
Estas enfermedades a menudo carecen de tratamientos eficaces debido a los elevados costes y a los complejos procesos de desarrollo de fármacos. Sin embargo, el apoyo regulatorio, como la Ley de Medicamentos Huérfanos de EE. UU., ha estimulado a las compañías farmacéuticas a explorar más en el mercado. Por ejemplo, en octubre de 2021, la FDA de EE. UU. otorgó 11 nuevas subvenciones para investigación de ensayos clínicos, valoradas en 25 millones de dólares a través del Programa de subvenciones para productos huérfanos financiado por el Congreso. Las empresas del mercado de tratamiento de enfermedades raras están cada vez más centradas en las terapias genéticas y celulares, que ofrecen tratamientos únicos prometedores para determinadas enfermedades raras. Además, las herramientas de salud digital y los enfoques de medicina personalizada están ganando impulso, ya que permiten opciones de tratamiento más específicas y eficientes.
Sector de tratamiento de enfermedades raras: impulsores del crecimiento y desafíos
Impulsores de crecimiento
- Crecientes actividades de I+D para nuevos fármacos terapéuticos: es un factor clave en el mercado del tratamiento de enfermedades raras, ya que las empresas y las instituciones de investigación se centran en el desarrollo de soluciones específicas y avanzadas, como terapias génicas y productos biológicos. Estos enfoques innovadores tienen como objetivo proporcionar tratamientos más eficaces con menos efectos secundarios, abordando grandes necesidades insatisfechas dentro del segmento de enfermedades raras. La mejora de la financiación, los avances tecnológicos y las vías regulatorias de apoyo están acelerando aún más los esfuerzos de I+D, lo que contribuye al crecimiento del mercado.
- Incentivos y políticas gubernamentales Políticas de medicamentos huérfanos: desempeñan un papel crucial a la hora de impulsar el mercado de tratamientos de enfermedades raras. Estas políticas, que incluyen créditos fiscales, subvenciones, exclusividad de mercado extendida y procesos de aprobación acelerados, alientan a las compañías farmacéuticas a invertir en el costoso y complejo desarrollo de tratamientos para enfermedades raras. Al reducir las barreras financieras y regulatorias, los gobiernos de todo el mundo hacen que sea más factible para las empresas llevar terapias innovadoras al mercado y, en última instancia, mejorar el acceso a tratamientos que salvan vidas para pacientes con enfermedades raras.
Desafíos
- Ético y Cuestiones regulatorias en terapia génica: Estas terapias implican alterar material genético para tratar o prevenir enfermedades, lo que genera preocupaciones éticas sobre efectos a largo plazo, modificaciones genéticas en generaciones futuras y posible uso indebido de tecnologías de edición genética. Los organismos reguladores también enfrentan desafíos a la hora de crear marcos que garanticen la seguridad y al mismo tiempo permitan la innovación. Los largos procesos de aprobación y el escrutinio ético pueden retrasar o complicar el desarrollo y la disponibilidad de terapias génicas en el mercado para el tratamiento de enfermedades raras.
- Datos clínicos limitados: las enfermedades raras tienen inherentemente poblaciones de pacientes más pequeñas, lo que dificulta la recopilación de datos clínicos a gran escala o la realización de ensayos extensos. Esta falta de datos sólidos puede obstaculizar las aprobaciones regulatorias, aumentar el riesgo percibido tanto para los desarrolladores como para los inversores y limitar la experiencia de los médicos. Confianza en la prescripción de nuevas terapias. En consecuencia, la escasez de datos clínicos puede ralentizar el crecimiento y la adopción de terapias novedosas en el mercado de tratamiento de enfermedades raras.
Mercado de tratamiento de enfermedades raras: ideas clave
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Año base |
2024 |
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Año de pronóstico |
2025-2037 |
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Tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) |
9,3% |
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Tamaño del mercado del año base (2024) |
224,6 mil millones de dólares |
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Tamaño del mercado según pronóstico para el año 2037 |
652,9 mil millones de dólares |
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Alcance regional |
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Segmentación del tratamiento de enfermedades raras
Área Terapéutica (Cáncer, Trastornos relacionados con la sangre, Sistema nervioso central, Trastornos respiratorios)
Según el área terapéutica, se espera que el segmento del cáncer registre una participación considerable en 2037 en el mercado de tratamiento de enfermedades raras. Un gran número de cánceres se clasifican como raros debido a sus bajas tasas de incidencia y mutaciones genéticas específicas. Importantes inversiones en investigación, tratamientos dirigidos, inmunoterapias y una necesidad urgente de soluciones efectivas en cánceres raros impulsan el crecimiento en este segmento. Además, los incentivos regulatorios y la defensa de los pacientes han estimulado a las compañías farmacéuticas a priorizar los tratamientos contra el cáncer poco comunes, reforzando aún más la posición de liderazgo del cáncer en el área terapéutica de las enfermedades raras. Por ejemplo, en abril del 2024, el presidente de la India lanzó la terapia con células CAR-T, la primera terapia genética local de la India, con el objetivo de combatir el cáncer.
Vía de administración (Oral, Inyectable)
Según la vía de administración, se espera que el segmento oral capte alrededor del 55,7 % de la cuota de mercado de tratamientos de enfermedades raras para finales de 2037. El crecimiento se atribuye principalmente a su facilidad de uso, conveniencia y perfil amigable para el paciente, especialmente para enfermedades crónicas que requieren un manejo a largo plazo. Los pacientes y los proveedores de atención médica a menudo prefieren los medicamentos orales a los inyectables, ya que son más fáciles de autoadministrar y generalmente implican menos visitas al hospital. Los avances recientes en la tecnología de administración de fármacos por vía oral también han permitido un tratamiento más eficaz de enfermedades raras complejas. Por ejemplo, en septiembre del 2024, la FDA de EE. UU. anunció la aprobación de Miplyffa (arimoclomol), un medicamento oral para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.
Nuestro análisis en profundidad del mercado global incluye los siguientes segmentos:
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Tipo de medicamento |
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Paciente |
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Área Terapéutica |
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Vía de administración |
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Personalizar este informeIndustria del tratamiento de enfermedades raras: sinopsis regional
Análisis del mercado de América del Norte
Según la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD), más de 10 000 enfermedades raras afectan en conjunto a más de 30 millones de estadounidenses. Las agencias federales, incluidos los NIH y la FDA, asignan fondos para la investigación y el desarrollo de enfermedades raras y huérfanas para respaldar los ensayos clínicos en la región. En septiembre de 2024, Travere Therapeutics, Inc. recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. para FILSPARI, cuyo objetivo es reducir la tasa de declinación del funcionamiento renal entre adultos que padecen NIgA primaria y que tienen riesgo de progresión de la enfermedad. Además, las políticas de reembolso de Estados Unidos, como la cobertura de Medicare y otras coberturas de compañías de seguros privadas, impactan positivamente en la viabilidad comercial de estos tratamientos.
El mercado de tratamiento de enfermedades raras de EE.UU. está creciendo principalmente debido a la presencia de varios actores destacados. Debido a su presencia, el país es testigo de un gran número de ensayos clínicos, seguidos del lanzamiento de medicamentos y terapias como resultado positivo de los ensayos. En julio de 2022, la FDA de EE. UU. aprobó crizotinib de Pfizer Inc. para pacientes adultos y pediátricos de 1 año o más que padecen IMT ALK positivo. Se prevé que estas aprobaciones de los organismos reguladores den lugar a varios lanzamientos de productos, lo que mejorará aún más el crecimiento del mercado de tratamientos de enfermedades raras en los próximos años.
Según un artículo publicado por el Gobierno de Canadá en marzo de 2023, 1 de cada 12 personas en Canadá padece una enfermedad rara. Afirma además que el Ministro de Salud declaró medidas de apoyo a la primera Estrategia Nacional de Medicamentos para Enfermedades Raras. El gobierno ofreció una inversión de hasta 1.500 millones de dólares en tres años. Se prevé que este apoyo del gobierno impulse significativamente el crecimiento del mercado en Canadá.
Estadísticas del mercado APAC
El mercado de tratamiento de enfermedades raras de APAC está experimentando un aumento significativo. Según un informe de julio de 2024, la región de Asia Pacífico alberga al 60% de la población mundial. Ha registrado el mayor número de personas que residen con una enfermedad rara, con estimaciones que indican más de 258 millones de personas. Se están realizando avances notables para mejorar el acceso en toda la región APAC, tanto en los países de ingresos más altos como en los de ingresos más bajos, y en países tecnológicamente más avanzados, como Australia. En febrero de 2020, el gobierno de Australia lanzó el primer Plan de Acción Estratégico Nacional para Enfermedades Raras del país. Estos factores también están impulsando la expansión del mercado en varias zonas vírgenes de la región.
Se prevé que el mercado de tratamiento de enfermedades raras deIndia experimente un crecimiento notable gracias a las políticas de apoyo del gobierno local para enfermedades raras y huérfanas. En marzo de 2021, el Ministerio de Salud y Salud; Bienestar Familiar anunció el lanzamiento de la Política Nacional de Enfermedades Raras (NPRD). La política incluye 63 enfermedades raras según la referencia del Comité Técnico Central de Enfermedades Raras (CTCRD). Hasta ahora, se han identificado 12 Centros de Excelencia (CoE), incluidos hospitales terciarios gubernamentales de primer nivel que ofrecen instalaciones de diagnóstico, prevención y tratamiento para enfermedades raras. Financiamiento monetario por persona de hasta Rs. Se ofrecen 50 lakhs por el tratamiento en los CoE notificados para enfermedades raras.
Se prevé que el mercado de tratamiento de enfermedades raras deChina acumule una cuota considerable. Según el CEIBS, en febrero de 2023, entre las 7.000 enfermedades raras confirmadas en todo el mundo, más de 1.400 casos fueron diagnosticados en China. NLM afirmó que en septiembre de 2023, la Comisión Nacional de Salud de China anunció oficialmente la Segunda Lista de Enfermedades Raras, que comprende 86 enfermedades raras. Por tanto, la demanda de terapias en el país está aumentando. En noviembre del 2022, AstraZeneca presentó Soliris (eculizumab), a través de Alexion, para el tratamiento de la HPN y el SHUa en China en adultos y niños.
Empresas que dominan el panorama del tratamiento de enfermedades raras
- AbbVie Inc.
- Descripción general de la empresa
- Estrategia empresarial
- Ofertas de productos clave
- Rendimiento financiero
- Indicadores clave de rendimiento
- Análisis de riesgos
- Desarrollo reciente
- Presencia regional
- Análisis FODA
- Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- Amgen Inc.
- AstraZeneca PLC
- Baxter Internacional
- Bayer AG
- Bristol-Myers Squibb
- Eli Lilly y compañía
- F. Hoffmann La Roche Ltd.
- GSK plc
- Johnson & Johnson
- Merck & Co. Inc.
- Pharmacyclics LLC
- Seagen Inc.
- Takeda Pharmaceutical Company Limited.
- Vertex Pharmaceutical, Inc.
Las empresas del mercado de tratamiento de enfermedades raras se están centrando principalmente en conseguir la aprobación de medicamentos huérfanos de la FDA de EE. UU. para obtener beneficios como créditos fiscales y exclusividad en el mercado. En septiembre de 2024, UCB recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. para BIMZELX para el tratamiento de adultos con artritis psoriásica activa (PsA), axSpA activa no radiográfica con signos objetivos de inflamación y espondilitis anquilosante activa. También buscan asociaciones y adquisiciones para ampliar sus proyectos e invertir fuertemente en I+D, especialmente en terapias genéticas y celulares. Además, las colaboraciones con grupos de defensa de los pacientes ayudan a crear conciencia y adaptar los tratamientos para satisfacer las necesidades específicas de los pacientes.
In the News
- En septiembre del 2024, Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. recibió la aprobación de MHLW Evrysdi jarabe seco de 60 mg (risdiplam) para una indicación adicional de AME presintomática.
- En diciembre del 2023, Novartis recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. para Fabhalta (iptacopan), que es un inhibidor del factor B. Es la primera monoterapia oral para el tratamiento de adultos con HPN.
Créditos del autor: Radhika Pawar
- Report ID: 6667
- Published Date: Jan 10, 2025
- Report Format: PDF, PPT
