Tamaño del mercado global, pronóstico y tendencias destacadas durante 2025-2037
El tamaño del Mercado de tratamiento de enfermedades de Krabbe superó los 1200 millones de dólares en 2024 y está preparado para alcanzar los 2900 millones de dólares a finales de 2037, registrando una tasa compuesta anual del 7,3 % durante el cronograma previsto, es decir, 2025-2037. En 2025, el tamaño de la industria del tratamiento de la enfermedad de Krabbe se estima en 1.300 millones de dólares.
La enfermedad de Krabbe, también conocida como leucodistrofia de células globoides, es una rara afección hereditaria que afecta la mielina que protege y cubre las células nerviosas generando trastornos neurológicos. Según la Organización Mount Sinai, existe un 25% de posibilidades de que los niños hereden la enfermedad en los casos en que ambos padres portan los genes relacionados con la enfermedad. Problemas de audición, dificultad para alimentarse, pérdida de visión, sensibilidad e irritabilidad a ruidos fuertes, cambios en el tono muscular, fiebre inusual y vómitos son los síntomas que observan los médicos para rastrear la enfermedad en sus pacientes. Expertos en salud inician pruebas como análisis de sangre, evaluación del líquido cefalorraquídeo (LCR), resonancias magnéticas, velocidad de conducción nerviosa y pruebas genéticas para examinar los síntomas, lo que impulsa el mercado.
A nivel mundial, la tasa de incidencia de la enfermedad de Krabbe depende de las tasas de natalidad, que difieren de un país a otro. Por ejemplo, actualmente el brote de la enfermedad de Krabbe es 1 de cada 100.000 en la región de Europa y 1 de cada 250.000 en los EE. UU. La tasa de mortalidad es superior al 90%, al menos en los dos primeros años de vida, según informó la NLM en agosto de 2023. Además, la enfermedad de Krabbe que aparece en adultos es esporádica y representa menos del 10% de la población mundial según la NLM. Informe 2021. Además, entre el 85% y el 90% de las personas son diagnosticadas con la enfermedad de Krabbe a través de la actividad enzimática que constituye el inicio infantil, y entre el 10% y el 15% entran en la categoría de inicio tardío, lo que impacta positivamente en el mercado del tratamiento de la enfermedad de Krabbe.
Sector de tratamiento de enfermedades de Krabbe: impulsores del crecimiento y desafíos
Impulsores de crecimiento
- Cribado de recién nacidos: el mercado del tratamiento de la enfermedad de Krabbe actualmente no ofrece ninguna cura concreta. Sin embargo, existen terapias de apoyo que ayudan en el manejo de la enfermedad, especialmente entre los niños. Por ejemplo, el cribado neonatal es útil para identificar enfermedades que interrumpen la salud o la supervivencia de los niños a largo plazo. En la actualidad, esta técnica está disponible en Nueva Jersey, Missouri, Kentucky, Nueva York, Tennessee, Illinois, Indiana, Ohio, Georgia, Pensilvania, Minnesota y Carolina del Sur. El cribado neonatal incluye el trasplante de células madre entre las 4 y 6 semanas de edad, lo que supone una mejora en la calidad de vida de los niños afectados y, por tanto, impulsa el mercado.
- Terapia farmacológica con acompañantes: es una terapia inherente para enfermedades genéticas, que impulsa eficazmente el crecimiento del mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe. Existe diversidad en los objetivos proteicos de esta terapia: enzimas como las transferasas determinan el 45%, los transportadores constituyen el 28% y los receptores comprenden el 15%, como afirmó la NLM en enero de 2020. Estas proteínas comprenden diversas localizaciones subcelulares y se transforman a través del retículo endoplásmico en grandes cantidades. De este modo, la terapia tiende a unirse y estabilizar la β‐galactocerebrosidasa (GALC) para combatir el plegamiento inadecuado y evitar la descomposición, lo que permite un transporte lucrativo de enzimas al lisosoma y contribuye al crecimiento del mercado.
Desafíos
- Pacientes restringidos para estudios clínicos: El mercado del tratamiento de la enfermedad de Krabbe está sujeto a limitaciones en el número de pacientes para ensayos clínicos. Además, las limitaciones éticas, la complejidad a la hora de generar números de prueba precisos y los costos de mantenimiento son desafíos prácticos que afectan al mercado. Sin embargo, en marzo de 2022, Passage Bio, Inc. declaró que el paciente inicial diagnosticado con enfermedad de Krabbe infantil temprana había sido tratado con PBKR03, una terapia génica que utiliza la administración de virus adenoasociados (AAV), en el ensayo clínico global de fase 1/2 conocido como GALax-C. A pesar de ello, los ensayos médicos inadecuados todavía suponen una limitación para la mejora del mercado.
- Restricciones gubernamentales para enfermedades raras: El informe NLM 2020 publicó que la prevalencia de enfermedades raras en todo el mundo representa 3585 casos, lo que representa entre el 3,5 % y el 5,9 % de la población mundial, lo que afecta negativamente al mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe. Los trastornos permanentes, la ausencia de apoyo compensatorio, los tratamientos rentables y la larga odisea diagnóstica son algunos de los requisitos insatisfechos que crean una brecha entre los pacientes que padecen enfermedades raras. Como solución a esto, en octubre del 2024 la Administración de Alimentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) aprobó tratamientos médicos basados en la Ley de Medicamentos Huérfanos, ya que 7.000 enfermedades raras afectaban gravemente a más de 30 millones de habitantes en Estados Unidos. Además, este inicio incluye la participación de cuidadores, fabricantes de medicamentos y pacientes, para crear conciencia y apoyar el mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe.
Mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe: información clave
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Año base |
2024 |
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Año de pronóstico |
2025-2037 |
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Tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) |
7,3% |
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Tamaño del mercado del año base (2024) |
1.200 millones de dólares |
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Tamaño del mercado según pronóstico para el año 2037 |
2.900 millones de dólares |
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Alcance regional |
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Segmentación del tratamiento de la enfermedad de Krabbe
Therapy Insights (anticonvulsivos, relajantes musculares, TCMH)
Según los conocimientos sobre terapia, el segmento de anticonvulsivos representará una cuota de mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe de más del 38,4 % para finales de 2037. Los medicamentos anticonvulsivos ayudan a superar las convulsiones, diferentes de las causadas por la epilepsia. La fenitoína se ha convertido en uno de los mejores fármacos anticonvulsivos para controlar la enfermedad. Según los NIH en agosto de 2023, su costo mensual promedio es de 30 dólares estadounidenses y su uso generalizado y regular, junto con un índice limitado basado en la terapia, una parte considerable resulta en la prevención y el tratamiento de la enfermedad. Además, el uso combinado de topiramato y 4-aminopiridina reduce la gravedad y la frecuencia de las convulsiones al reducir las funcionalidades anormales, lo que impulsa el crecimiento del mercado.
Nuestro análisis en profundidad del mercado global incluye los siguientes segmentos:
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Información sobre terapia |
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Personalizar este informeIndustria del tratamiento de enfermedades de Krabbe: sinopsis regional
Análisis del mercado de América del Norte
Se prevé que América del Norte en el mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe represente alrededor del 35,2 % de la participación en los ingresos para 2037. Hay una mayor deficiencia en la enzima GALC en la región, lo que lleva a la acumulación de psicosina y, además, a la reducción de la mielinización neuronal. Además, el aumento de la demografía natal en un 0,98 %, lo que representa 340,1 millones de habitantes desde 2023 en la región, es una de las principales razones de la aparición de enfermedades de aparición tardía, según informó la Oficina del Censo en diciembre de 2024. La enfermedad comienza en la infancia, la adolescencia y la edad adulta y el instinto de supervivencia depende de la rigidez de la afección, lo que denota conciencia del mercado.
El mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe en EE.UU. está creciendo debido a varios factores. Según la HRSA Salud Materno Infantil 2023, 1 de cada 100.000 personas padece la enfermedad. De estos, los bebés son los más afectados y aproximadamente 15 bebés en los EE. UU. sufren gravemente. Se estima que unos 10 bebés permanecen vivos gracias a la implementación de un tratamiento adecuado, especialmente a través de iniciativas médicas estatales que limitan el proceso de educación de los padres a través de una evaluación adecuada, el manejo de la enfermedad, las pruebas de diagnóstico y un seguimiento efectivo. El Secretario de Salud y Servicios Humanos de Estados Unidos ha proporcionado una lista conocida como Panel de Detección Uniforme Recomendado (RUSP, por sus siglas en inglés) que proporciona terapias médicas para combatir la enfermedad, impulsando así el crecimiento del mercado.
El mercado del tratamiento de la enfermedad de Krabbe en Canadá está experimentando un crecimiento significativo ya que los niños sufren intensamente la enfermedad. Según el informe del Programa Canadiense de Vigilancia Pediátrica de 2020, se evaluaron 16 casos de leucodistrofias (LD) de inicio pediátrico, de los cuales el 44% eran de Ontario y el 31% del oeste de Canadá, y el resto eran de otras partes del país. Además, los síntomas oscilaron entre un 55% de casos retrasados debido al desarrollo, un 44% de regresión, un 38% de tono muscular anormal, un 31% de convulsiones y otro 31% denotaron cambios de comportamiento. Todos estos factores son responsables del crecimiento del sector durante el periodo previsto.
Análisis del mercado APAC
Se prevé que el mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe de APAC sea la región de más rápido crecimiento debido a la concienciación y visibilidad de la enfermedad. Según el informe de IQVIA 2024, la región ha registrado aproximadamente entre 7.000 y 8.000 trastornos raros y solo el 5% está actualmente bajo tratamiento. Sin embargo, ha habido mejoras en las instalaciones de tratamiento de enfermedades raras. Por ejemplo, en Taiwán, las personas afectadas por enfermedades raras tienen derecho a un reembolso de hasta el 70% por medicamentos huérfanos y las personas con bajos ingresos están sujetas a un reembolso del 100%. Por tanto, se espera que el mercado gane desarrollo y evolución debido a todos estos factores.
El mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe en India espera un crecimiento sustancial debido a un aumento en su prevalencia, representando 70 casos debido a trastornos genéticos. Los pacientes diagnosticados con inicio juvenil tienen entre 2 y 5 años de edad y, entre los pacientes con inicio adulto, los síntomas generalmente aparecen durante la edad adulta. Actualmente existe una falta de concienciación ya que es una enfermedad rara, pero la presencia de otras enfermedades genéticas y raras incluidas . Se espera que la industria reciba más atención sobre la enfermedad de Tay-Sachs, especialmente entre los psiquiatras y neurólogos de adultos.
El mercado del tratamiento de la enfermedad de Krabbe en China está ganando terreno debido a la creciente frecuencia de la enfermedad, centrándose principalmente en la enfermedad de Krabbe que aparece en la edad adulta. Entre la población china que padece la enfermedad, se han identificado mutaciones GALC que denotan un vínculo entre fenotipos y genotipos. La resonancia magnética cerebral como solución de tratamiento es una terapia considerable para superar la propagación de la enfermedad. Según los ensayos clínicos, la enfermedad de Krabbe de inicio en la edad adulta se considera heterogénea debido a la inclusión de un tracto piramidal con una causa de alta incidencia. Debido a estos factores, el sector se enfrenta a una inmensa atención y conciencia adecuada para el desarrollo del mercado.
Empresas que dominan el panorama del tratamiento de la enfermedad de Krabbe
- AbbVie Inc.
- Descripción general de la empresa
- Estrategia empresarial
- Ofertas de productos clave
- Rendimiento financiero
- Indicadores clave de rendimiento
- Análisis de riesgos
- Desarrollo reciente
- Presencia regional
- Análisis FODA
- Pfizer Inc.
- Laboratorios Abbott
- Johnson & Johnson Services, Inc.
- Sanofi-Aventis SA
- Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
- Acorda Therapeutics Inc.
- CENTOGENE N.V.
- Novartis AG
- Polfarmacia
Las empresas que dominan el mercado del tratamiento de la enfermedad de Krabbe están ganando rápidamente exposición debido al aumento de la concienciación sobre la enfermedad. Las herramientas estandarizadas para diagnosticar la enfermedad junto con el aumento de la investigación y el desarrollo son factores crecientes para impulsar la industria. Además, las pruebas genéticas, el examen ocular, el estado de los nervios y la visualización guiada están impulsando eficazmente los requisitos de tratamiento de la enfermedad. En abril del 2024, TeleRare Health introdujo un centro de salud virtual para diagnosticar enfermedades de Krabbe en todo el mundo y ofrecer a los pacientes acceso a los tratamientos y especialistas más recientes.
In the News
- En octubre de 2024, Fiocruz y GEMMA Biotherapeutics firmaron un acuerdo para proporcionar fondos para la investigación de tratamientos de terapia genética en Brasil, en el ámbito del Sistema Único de Salud (SUS). El objetivo es obtener la aprobación de programas de terapia génica para mejorar el tratamiento de la enfermedad de Krabbe.
- En junio del 2024, GC Biopharma y Novel Pharma informaron de la aprobación por parte de la FDA de EE. UU. de la designación Fast Track para el desarrollo conjunto del tratamiento MPSIIIA (síndrome de Sanfilippo tipo A) para curar la enfermedad de Krabbe.
Créditos del autor: Radhika Pawar
- Report ID: 7102
- Published Date: Feb 06, 2025
- Report Format: PDF, PPT
