Globale Markttrends für die Behandlung seltener Krankheiten, Prognosebericht 2025–2037
Die Größe desMarktes für die Behandlung seltener Krankheiten betrug im Jahr 2024 über 224,6 Milliarden US-Dollar und wird bis Ende 2037 schätzungsweise 652,9 Milliarden US-Dollar erreichen, was einem durchschnittlichen jährlichen Wachstum von 9,3 % im prognostizierten Zeitraum, d. h. 2025–2037, entspricht. Im Jahr 2025 wird die Branchengröße der Behandlung seltener Krankheiten voraussichtlich einen Wert von 245,4 Milliarden US-Dollar haben. .
Der Markt für die Behandlung seltener Krankheiten wird größtenteils durch Fortschritte in der Biotechnologie, steigende Investitionen in die Orphan-Drug-Forschung und größere staatliche Anreize für die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten angetrieben. Weltweit leiden mehr als 400 Millionen Menschen an einer seltenen Krankheit. 1 von 10 Menschen leidet an einer seltenen Krankheit und 1 von 2 Patienten, bei denen eine seltene Krankheit diagnostiziert wird, ist ein Kind. Weltweit gibt es über 10.000 verschiedene Arten seltener Krankheiten, und 8 von 10 Fällen seltener Krankheiten sind genetisch bedingt.
Für diese Krankheiten mangelt es aufgrund hoher Kosten und komplexer Arzneimittelentwicklungsprozesse häufig an wirksamen Behandlungsmöglichkeiten. Allerdings haben regulatorische Unterstützung wie der US-amerikanische Orphan Drug Act Pharmaunternehmen dazu veranlasst, mehr auf dem Markt zu erkunden. Beispielsweise vergab die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA im Oktober 2021 im Rahmen des vom Kongress finanzierten Orphan Products Grants Program der FDA 11 neue Forschungsstipendien für klinische Studien im Wert von 25 Millionen US-Dollar. Unternehmen, die auf dem Markt für die Behandlung seltener Krankheiten tätig sind, konzentrieren sich verstärkt auf Gen- und Zelltherapien, die vielversprechende einmalige Behandlungen für bestimmte seltene Krankheiten bieten. Darüber hinaus gewinnen digitale Gesundheitstools und personalisierte Medizinansätze an Bedeutung, da sie gezieltere und effizientere Behandlungsmöglichkeiten ermöglichen.

Sektor für die Behandlung seltener Krankheiten: Wachstumstreiber und Herausforderungen
Wachstumstreiber
- Wachsende Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten für neuartige Therapeutika: Es ist ein wichtiger Treiber auf dem Markt für die Behandlung seltener Krankheiten, da sich Unternehmen und Forschungseinrichtungen auf die Entwicklung gezielter und fortschrittlicher Lösungen wie Gentherapien und Biologika konzentrieren. Diese innovativen Ansätze zielen darauf ab, wirksamere Behandlungen mit weniger Nebenwirkungen bereitzustellen und so den hohen ungedeckten Bedarf im Segment der seltenen Krankheiten zu decken. Verbesserte Finanzierung, technologische Fortschritte und unterstützende Regulierungswege beschleunigen die Forschungs- und Entwicklungsbemühungen weiter und tragen zum Marktwachstum bei.
- Staatliche Anreize & Orphan-Drug-Richtlinien: Diese spielen eine entscheidende Rolle bei der Entwicklung des Marktes für die Behandlung seltener Krankheiten. Diese Richtlinien, einschließlich Steuergutschriften, Zuschüsse, erweiterte Marktexklusivität und beschleunigte Zulassungsverfahren, ermutigen Pharmaunternehmen, in die kostspielige und komplexe Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten zu investieren. Durch den Abbau finanzieller und regulatorischer Hürden machen es Regierungen weltweit für Unternehmen einfacher, innovative Therapien auf den Markt zu bringen, was letztendlich den Zugang zu lebensrettenden Behandlungen für Patienten mit seltenen Erkrankungen verbessert.
Herausforderungen
- Ethische & Regulierungsfragen bei der Gentherapie: Bei diesen Therapien geht es um die Veränderung von genetischem Material zur Behandlung oder Vorbeugung von Krankheiten, was ethische Bedenken hinsichtlich langfristiger Auswirkungen, genetischer Veränderungen in zukünftigen Generationen und eines möglichen Missbrauchs genetischer Bearbeitungstechnologien aufkommen lässt. Regulierungsbehörden stehen auch vor der Herausforderung, Rahmenbedingungen zu schaffen, die Sicherheit gewährleisten und gleichzeitig Innovationen ermöglichen. Langwierige Genehmigungsprozesse und ethische Prüfungen können die Entwicklung und Marktverfügbarkeit von Gentherapien zur Behandlung seltener Krankheiten verzögern oder erschweren.
- Begrenzte klinische Daten: Seltene Krankheiten haben von Natur aus kleinere Patientenpopulationen, was es schwierig macht, groß angelegte klinische Daten zu sammeln oder umfangreiche Studien durchzuführen. Dieser Mangel an belastbaren Daten kann behördliche Genehmigungen behindern, das wahrgenommene Risiko sowohl für Entwickler als auch für Investoren erhöhen und Ärzte einschränken. Vertrauen in die Verschreibung neuer Therapien. Folglich kann der Mangel an klinischen Daten das Wachstum und die Einführung neuartiger Therapien auf dem Markt für die Behandlung seltener Krankheiten verlangsamen.
Markt für die Behandlung seltener Krankheiten: Wichtige Erkenntnisse
Basisjahr |
2024 |
Prognosejahr |
2025-2037 |
CAGR |
9,3 % |
Marktgröße im Basisjahr (2024) |
224,6 Milliarden US-Dollar |
Prognostizierte Marktgröße für das Jahr 2037 |
652,9 Milliarden US-Dollar |
Regionaler Umfang |
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Segmentierung der Behandlung seltener Krankheiten
Therapiebereich (Krebs, Bluterkrankungen, Zentralnervensystem, Atemwegserkrankungen)
Bezogen auf den Therapiebereich wird erwartet, dass das Krebssegment im Jahr 2037 einen beträchtlichen Anteil am Markt für die Behandlung seltener Krankheiten verzeichnen wird. Eine große Anzahl von Krebsarten wird aufgrund ihrer geringen Inzidenzrate und spezifischer genetischer Mutationen als selten eingestuft. Erhebliche Forschungsinvestitionen, gezielte Behandlungen, Immuntherapien und ein dringender Bedarf an wirksamen Lösungen für seltene Krebsarten treiben das Wachstum in diesem Segment voran. Darüber hinaus haben regulatorische Anreize und die Interessenvertretung von Patienten Pharmaunternehmen dazu veranlasst, seltenen Krebsbehandlungen Vorrang einzuräumen, was die führende Position im Bereich der Krebstherapie bei seltenen Krankheiten weiter gestärkt hat. Beispielsweise brachte der indische Präsident im April 2024 die CAR-T-Zelltherapie auf den Markt, Indiens erste selbst entwickelte Gentherapie mit dem Ziel, Krebs zu bekämpfen.
Verabreichungsweg (Oral, injizierbar)
Basierend auf dem Verabreichungsweg wird erwartet, dass das orale Segment bis Ende 2037 etwa 55,7 % des Marktanteils bei der Behandlung seltener Krankheiten erobern wird. Das Wachstum ist hauptsächlich auf die Benutzerfreundlichkeit, Bequemlichkeit und das patientenfreundliche Profil zurückzuführen, insbesondere bei chronischen Erkrankungen, die eine langfristige Behandlung erfordern. Patienten und Gesundheitsdienstleister bevorzugen oft orale Medikamente gegenüber Injektionen, da sie einfacher selbst zu verabreichen sind und in der Regel weniger Krankenhausbesuche erfordern. Jüngste Fortschritte in der Technologie zur oralen Arzneimittelverabreichung haben auch eine wirksamere Behandlung komplexer seltener Krankheiten ermöglicht. Beispielsweise gab die US-amerikanische FDA im September 2024 die Zulassung von Miplyffa (Arimoclomol) bekannt, einem oralen Medikament gegen die Niemann-Pick-Krankheit Typ C.
Unsere eingehende Analyse des globalen Marktes umfasst die folgenden Segmente:
Drogentyp |
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Patient |
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Therapeutischer Bereich |
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Weg der Verabreichung |
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Diesen Bericht anpassenBranche für die Behandlung seltener Krankheiten – regionale Übersicht
Nordamerikanische Marktanalyse
Nach Angaben der National Organization for Rare Disorders (NORD) sind mehr als 30 Millionen Amerikaner von mehr als 10.000 seltenen Krankheiten betroffen. Bundesbehörden, darunter das NIH und die FDA, stellen Mittel für die Forschung und Entwicklung seltener und seltener Krankheiten zur Verfügung, um klinische Studien in der Region zu unterstützen. Im September 2024 erhielt Travere Therapeutics, Inc. die US-amerikanische FDA-Zulassung für FILSPARI, das darauf abzielt, die Abnahmerate der Nierenfunktion bei Erwachsenen zu reduzieren, die an primärem IgAN leiden und bei denen das Risiko einer Krankheitsprogression besteht. Darüber hinaus wirken sich Erstattungsrichtlinien in den USA wie die Medicare-Versicherung und andere Deckungen privater Versicherungsunternehmen positiv auf die wirtschaftliche Rentabilität dieser Behandlungen aus.
Der US-amerikanische Markt für die Behandlung seltener Krankheiten wächst vor allem aufgrund der Präsenz mehrerer prominenter Akteure. Aufgrund ihrer Präsenz ist das Land Zeuge einer Vielzahl klinischer Studien, gefolgt von der Einführung von Medikamenten und Therapien als positivem Ergebnis der Studien. Im Juli 2022 hat die US-amerikanische FDA Crizotinib von Pfizer Inc. für erwachsene und pädiatrische Patienten ab einem Jahr zugelassen, die an ALK-positiver IMT leiden. Es wird erwartet, dass diese Genehmigungen durch die Aufsichtsbehörden zu mehreren Produkteinführungen führen und das Wachstum des Marktes für die Behandlung seltener Krankheiten in den kommenden Jahren weiter steigern werden.
Laut einem Artikel der kanadischen Regierung vom März 2023 leidet einer von zwölf Menschen in Kanada an einer seltenen Krankheit. Darin heißt es weiter, dass der Gesundheitsminister unterstützende Maßnahmen der allerersten Nationalen Strategie für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten erklärt habe. Die Regierung bot eine Investition von bis zu 1,5 Milliarden US-Dollar über einen Zeitraum von drei Jahren an. Diese Unterstützung durch die Regierung dürfte das Marktwachstum in Kanada deutlich ankurbeln.
APAC-Marktstatistiken
Der APAC-Markt für die Behandlung seltener Krankheiten verzeichnet einen deutlichen Anstieg. Laut einem Bericht vom Juli 2024 leben 60 % der Weltbevölkerung im asiatisch-pazifischen Raum. Mit Schätzungen von mehr als 258 Millionen Menschen wurde dort die höchste Zahl an Menschen registriert, die an einer seltenen Krankheit leiden. Bemerkenswerte Fortschritte bei der Verbesserung des Zugangs sind in der gesamten APAC-Region zu verzeichnen, sowohl in den Ländern mit höherem und niedrigerem Einkommen als auch in technologisch fortgeschritteneren Ländern wie Australien. Im Februar 2020 startete die australische Regierung den ersten nationalen strategischen Aktionsplan des Landes für seltene Krankheiten. Diese Faktoren fördern die Expansion des Marktes auch in mehreren unberührten Gebieten der Region.
DerIndien-Markt für die Behandlung seltener Krankheiten wird aufgrund der unterstützenden Maßnahmen der lokalen Regierung für seltene und seltene Krankheiten voraussichtlich ein bemerkenswertes Wachstum verzeichnen. Im März 2021 hat das Ministerium für Gesundheit & Family Welfare kündigte die Einführung der National Policy for Rare Diseases (NPRD) an. Die Richtlinie umfasst 63 seltene Krankheiten gemäß der Referenz des Central Technical Committee for Rare Diseases (CTCRD). Bisher wurden 12 Kompetenzzentren (Centers of Excellence, CoEs) identifiziert, darunter führende staatliche Tertiärkrankenhäuser, die Diagnose-, Präventions- und Behandlungseinrichtungen für seltene Krankheiten anbieten. Pro Person finanzielle Unterstützung von bis zu Rs. Für die Behandlung in den benannten Zentren für seltene Krankheiten werden 50 Lakhs angeboten.
Derchinesische Markt für die Behandlung seltener Krankheiten wird voraussichtlich einen beträchtlichen Anteil gewinnen. Laut CEIBS wurden im Februar 2023 von den 7.000 weltweit bestätigten seltenen Krankheiten über 1.400 Fälle in China diagnostiziert. NLM gab an, dass die Nationale Gesundheitskommission Chinas im September 2023 offiziell die zweite Liste seltener Krankheiten bekannt gegeben habe, die 86 seltene Krankheiten umfasst. Die Nachfrage nach Therapien im Land steigt daher. Im November 2022 führte AstraZeneca über Alexion Soliris (Eculizumab) zur Behandlung von PNH und aHUS in China für Erwachsene und Kinder ein.

Unternehmen, die die Behandlungslandschaft für seltene Krankheiten dominieren
- AbbVie Inc.
- Unternehmensübersicht
- Geschäftsstrategie
- Wichtige Produktangebote
- Finanzielle Leistung
- Wichtige Leistungsindikatoren
- Risikoanalyse
- Neueste Entwicklung
- Regionale Präsenz
- SWOT-Analyse
- Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- Amgen Inc.
- AstraZeneca PLC
- Baxter International
- Bayer AG
- Bristol-Myers Squibb
- Eli Lilly and Company
- F. Hoffmann La Roche Ltd
- GSK plc
- Johnson & Johnson
- Merck & Co. Inc.
- Pharmasymmetrics LLC
- Seagen Inc.
- Takeda Pharmaceutical Company Limited.
- Vertex Pharmaceutical, Inc.
Unternehmen auf dem Markt für die Behandlung seltener Krankheiten konzentrieren sich hauptsächlich auf die Erlangung der US-amerikanischen FDA-Zulassung für Orphan-Arzneimittel, um Vorteile wie Steuergutschriften und Marktexklusivität zu erlangen. Im September 2024 erhielt UCB die US-amerikanische FDA-Zulassung für BIMZELX zur Behandlung von Erwachsenen mit aktiver Psoriasis-Arthritis (PsA), aktiver nichtradiologischer axSpA mit objektiven Anzeichen einer Entzündung und aktiver Spondylitis ankylosans. Sie verfolgen außerdem Partnerschaften und Übernahmen, um ihre Pipelines zu erweitern und investieren stark in Forschung und Entwicklung, insbesondere in Gen- und Zelltherapien. Darüber hinaus trägt die Zusammenarbeit mit Patientenvertretungen dazu bei, das Bewusstsein zu schärfen und Behandlungen an die spezifischen Bedürfnisse der Patienten anzupassen.
In the News
- Im September 2024 erhielt Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. die Zulassung des MHLW Evrysdi Trockensirup 60 mg (Risdiplam) für eine zusätzliche Indikation von präsymptomatischer SMA.
- Im Dezember 2023 erhielt Novartis die US-amerikanische FDA-Zulassung für Fabhalta (Iptacopan), einen Faktor-B-Hemmer. Es ist die erste orale Monotherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit PNH.
Autorenangaben: Radhika Pawar
- Report ID: 6667
- Published Date: Jan 10, 2025
- Report Format: PDF, PPT