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脊髓性肌萎缩症治疗市场概述
脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种通过影响脊髓中的运动神经细胞、剥夺人行走、进食或呼吸的能力来剥夺人体力的疾病。它是婴儿死亡最常见的遗传原因之一。这种疾病是由运动神经元存活基因 1 (SMN1) 的突变引起的。在健康个体中，该基因会产生一种蛋白质，该蛋白质对于控制肌肉的神经功能至关重要。如果没有这种蛋白质，这些神经细胞就无法正常运作并最终死亡，这可能导致衰弱甚至致命的肌肉无力。
根据 Cure SMA 的数据，这种疾病影响着近万分之一的新生儿，近每 50 名美国人中就有 1 人是基因携带者。
脊髓性肌萎缩症有四种主要类型：1、2、3 和 4，主要取决于症状出现的年龄和达到的最高身体里程碑。患有 SMA 的人难以执行基本的生活功能，例如呼吸和吞咽。不过，脊髓性肌萎缩症不会影响一个人思考、学习和与他人建立关系的能力。
市场规模及预测
脊髓性肌萎缩症治疗市场预计在预测期内（即 2020-2028 年）将实现高复合年增长率。市场按治疗、给药途径、疾病类型和地区进行细分。在给药途径中，由于口服药物尚未准备好商业化，鞘内给药预计将在市场上占据主导地位。通过治疗，基因治疗领域仍在进行研究，这有助于该药物领域在全球市场的主导地位。 Spinraza是美国 FDA 于 2016 年 12 月批准的唯一用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物。它由Biogen与Ionis Pharmaceuticals合作开发。人体试验中唯一的 SMA 基因疗法是Zolgensma ，以前称为 AVXS-101，最初由AveXis开发，AveXis 现在是诺华的一部分，该公司正在进一步开发和营销这种基因疗法。
根据疾病类型，1 型 SMA 成为脊髓性肌萎缩症治疗市场的最大部分，因为它是最常见的形式之一。此类事件的不断增加以及公司专注于开发 SMA 治疗药物是该细分市场获得最大收入份额的关键因素。单击下载样本报告
增长动力
正在进行广泛的研究以产生治疗该疾病的新方法
Zolgensma 于 2019 年获得美国食品和药物管理局批准，通过单一静脉给药途径治疗新生儿和 2 岁以下儿童的所有类型的 SMA。此次批准标志着 Zolgensma 成为第二种针对脊髓性肌萎缩症的疾病缓解疗法，也是第一种基因疗法。
Risdipalm（以前称为 RG 7916）和 RG 6083（Olesoxime）是为数不多的潜在疗法之一，其中 Olesoxime 在罗氏的一项长期 2 期试验中显示出非常令人失望的结果。
Cytokinetics、Novartis、Voyager Therapeutics 和 BioBlast Pharma 等公司还有其他几种产品处于临床研发阶段。
各种组织不懈地努力提高人们对罕见疾病的认识
CureSMA是一个志愿驱动的组织，致力于通过资助和支持综合研究来根除 SMA，以引领治愈之路并加强对 SMA 患者及其家人的治疗和护理。此外， SMA 基金会和肌肉萎缩症协会是其他一些活跃的组织，旨在提高人们对这种疾病的认识。
此外，可支配收入的增加、发展中国家医疗保健设施的激增以及对罕见疾病的认识预计将在预测期内推动市场发展。
限制
产品成本高阻碍市场扩张
成本密集型产品加上罕见疾病治疗的高价格将因此阻碍市场的增长。这将限制许多患者接受治疗，这将连续成为脊髓性肌萎缩症治疗市场收入的主要制约因素。
市场细分
我们对脊髓性肌萎缩症治疗市场的深入分析包括以下细分市场：
按治疗
- 基因治疗
- 药品
按给药途径
- 鞘内
- 口服
按疾病类型
- 类型1
- 2型
- 3型
- 4型
按地区
从地域上来看，脊髓性肌萎缩症治疗市场分为北美、欧洲、亚太地区、拉丁美洲以及中东和非洲地区等五个主要地区。
预计北美在预测期内将占据最大的市场份额。这一主导地位归功于明显的因素，例如2016年该地区第一个药物的生产和批准，以及该地区不断进行的新药和基因治疗研发。此外，高昂的医疗支出、该地区 SMA 患者病例的增加、民众对该疾病的高度认识以及一些活跃的组织和活动不懈地努力提高认识并为社会做出贡献，是促进该地区发展的其他一些关键因素。生长。
预计欧洲地区将在脊髓性肌萎缩症治疗市场中占据第二大市场份额。该地区的增长归因于脊髓性肌萎缩症患者发病率的上升以及政府对该地区医疗设施支出的增加。
预计亚太地区在预测期内将以最快的速度增长。脊髓性肌萎缩症发病率上升、医疗保健支出激增、主要市场参与者的渗透、人口不断增长以及可支配收入增加等因素预计将推动亚太地区的增长。
脊髓性肌萎缩症治疗市场根据地区进一步分类如下：
- 北美（美国和加拿大）市场规模、同比增长和机会分析
- 拉丁美洲（巴西、墨西哥、阿根廷、拉丁美洲其他地区）市场规模、同比增长和机会分析
- 欧洲（英国、德国、法国、意大利、西班牙、匈牙利、比利时、荷兰和卢森堡、北欧、波兰、土耳其、俄罗斯、欧洲其他地区）市场规模、同比增长和机会分析
- 亚太地区（中国、印度、日本、韩国、印度尼西亚、马来西亚、澳大利亚、新西兰、亚太其他地区）市场规模、同比增长和机会分析
- 中东和非洲（以色列、海湾合作委员会（沙特阿拉伯、阿联酋、巴林、科威特、卡塔尔、阿曼）、北非、南非、中东和非洲其他地区）市场规模、同比增长和机会分析。