2025 年至 2037 年全球市场规模、预测和趋势亮点
脊髓性肌萎缩症治疗市场规模在 2024 年超过 89 亿美元，预计到 2037 年底将达到 739 亿美元，在预测时间线（即 2025-2037 年）内以 19.3% 的复合年增长率增长。预计 2025 年该市场的行业规模将达到 106 亿美元。根据美国国家医学图书馆的数据，2023 年 10 月，SMA 的发病率估计为 6000-10,000 分之一，携带者频率为 1/40-1/60。尽管脊髓性肌萎缩症被认为是一种罕见疾病，但病例发病率的上升，尤其是在新生儿中，预计将在预测期内推动脊髓性肌萎缩症治疗市场的发展。
遗传性疾病的日益流行导致人们对早期诊断的认识和需求不断增加。基因疗法的进步以及研发投入的增加，尤其是基于 RNA 的疗法，推动了对新型有效疗法的需求。政府和医疗保健组织也发挥着至关重要的作用，为罕见疾病提供激励措施并加快药物审批。个性化医疗方法旨在通过根据特定基因特征定制治疗方案来改善患者治疗效果。生物技术公司与学术机构之间的合作进一步加速了药物研发，而患者权益组织正在提高人们对脊髓性肌萎缩症治疗市场的认识并推动对创新疗法的需求。
脊髓性肌萎缩症治疗领域：增长动力与挑战
增长动力
- 政府加大对罕见病治疗的支持：美国有超过 7,000 种罕见病影响超过 3,000 万人。政府对包括 SMA 在内的罕见病治疗的支持是脊髓性肌萎缩症治疗市场的重要推动力。许多国家的政府都在提供补助金、税收抵免和研发资金等激励措施，以鼓励开发罕见病治疗方法。例如，2024 年 4 月，加拿大卫生研究院罕见病研究计划向 UBC 医学院的研究人员提供了 2,000 万美元的联邦资金，用于创建 RareKids-CAN：儿科罕见病临床试验和治疗网络。
- 婴儿和儿童 SMA 诊断率上升：由于实施了新生儿筛查计划和技术进步，这是脊髓性肌萎缩症治疗市场的关键驱动因素。许多国家已开始将 SMA 纳入其常规新生儿筛查中，以便更早地发现和干预。澳大利亚政府卫生和老年护理部于 2023 年 10 月发表了一篇与 SMA 疗法相关的文章。文章指出，阿尔巴尼亚政府通过药品福利计划 (PBS) 为家庭提供更多改变生活的 SMA 基因疗法。
挑战
- 临床试验成功率低：开发 SMA 的新疗法通常涉及完整的生物过程，特别是在基因和 RNA 疗法中，实现一致的疗效可能很困难。许多有希望的治疗方法由于意外的安全问题或治疗效果不足而在后期试验中失败。这进一步导致重大财务损失和新疗法上市延迟。这不仅打击了小公司的积极性，还增加了药物开发的总成本和时间。
- 新疗法的严格监管审批：这给 SMA 治疗市场带来了相当大的障碍。FDA 和 EMA 等监管机构制定了严格的标准，以确保新疗法的安全性和有效性，尤其是对于先进疗法。复杂的审批流程需要大量临床数据、长期研究和上市后监测。这些监管障碍也可能限制创新疗法的市场准入，尤其是在审批框架不太灵活的国家。
脊髓性肌萎缩症治疗市场：关键见解
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基准年 |
2024 |
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预测年份 |
2025-2037 |
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复合年增长率 |
19.3% |
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基准年市场规模（2024 年） |
89亿美元 |
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预测年份市场规模（2037） |
739亿美元 |
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区域范围 |
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脊髓性肌萎缩症治疗细分
治疗类型（药物治疗、支持治疗、脊柱手术）
根据治疗类型，药物部分预计将在脊髓性肌萎缩症治疗市场中占据相当大的份额。该部分的发展受到 RNA 药物（如 Biogen 的 Spinraza）广泛使用的推动。此外，包括 Evrysdi 在内的较新药物为患者提供了更方便、更易获得的选择，进一步增强了药物部分。这些药物之所以受到青睐，是因为它们与一次性、高成本的基因疗法相比，提供了持续的治疗选择。此外，口服和注射剂型的可用性提高了治疗的可及性，允许不同的偏好和需求通过有效的治疗来满足。随着时间的推移，对剂量的持续需求提供了稳定的需求，使药物成为市场中关键的创收部分。
给药途径（口服、肠胃外）
到 2037 年，口服药物可能占据脊髓性肌萎缩症治疗市场的 62.9% 以上份额。在家进行口服 SMA 治疗不需要就诊，从而减轻了患者及其家人的负担。这对于长期治疗方案来说特别方便，因为去医院可能会造成干扰。这从而大大推动了市场增长。此外，口服疗法消除了对医疗资源的需求，包括注射或输液中心的护理支持。由此带来的成本节省使口服治疗成为支付者和提供者更具吸引力的选择，从而加速了其采用并促进了市场增长。
我们对市场的深入分析包括以下几个部分：
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治疗类型 |
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类型 |
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给药途径 |
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最终用途 |
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定制此报告脊髓性肌萎缩症治疗行业 - 区域概要
北美市场分析
领先的生物技术公司处于开发新疗法的前沿，强大的医疗基础设施和强有力的政府支持是推动北美脊髓性肌萎缩症治疗市场的主要因素。该地区在药物审批和治疗可用性方面取得了重大进展。先进的诊断能力和成熟的筛查计划进一步推动了该地区 SMA 市场的增长。该地区的报销计划和保险覆盖选项也有助于改善该地区患者的治疗机会。
美国脊髓性肌萎缩症治疗市场是全球最大的市场，得益于百健（Biogen）和诺华（Novartis）等主要市场参与者的存在。FDA 的支持性监管框架（包括孤儿药指定和快速通道审批）加速了 SMA 疗法的开发和商业化。例如，2023 年 2 月，Biohaven Ltd. 获得了美国 FDA 对 taldefgrobep alfa 的快速通道指定，这是一种新型抗肌生长抑制素 adnectin，专为治疗 SMA 而开发。
加拿大脊髓性肌萎缩症治疗市场受到政府支持的医疗政策的支持，这些政策通过公共卫生计划提供昂贵的治疗。基因检测和个性化医疗治疗的进步正在推动加拿大市场的增长。研究机构和全球生物技术公司之间的合作也加速了该国临床试验和创新疗法的开发。
亚太市场统计
亚太地区脊髓性肌萎缩症治疗市场正在稳步增长，这得益于印度、日本、澳大利亚和中国等国家对 SMA 的认识不断提高以及医疗基础设施的改善。该地区的政府举措正在支持 SMA 疗法的开发和商业化。此外，由于该地区人口基数庞大，且对罕见病治疗的关注度不断提高，预计亚太市场将实现可观的增长。
印度脊髓性肌萎缩症治疗市场正处于早期发展阶段，人们的意识和宣传力度不断提高，以引起人们对该疾病的关注。然而，脊髓性肌萎缩症治疗的高昂费用对印度市场构成了障碍。当地政府和医疗保健组织正在努力提高人们的意识，推出负担得起的治疗方案，并扩大诊断能力。随着医疗保健基础设施的改善，该国庞大的人口为未来的市场增长提供了潜力。
澳大利亚市场发展更为成熟，拥有成熟的新生儿筛查计划，可以进行早期诊断和干预。据该国卫生和老年护理部称，每 35 名澳大利亚人中就有 1 人不知不觉地携带脊髓性肌萎缩症基因，该国每 10,000 名新生儿中就有 1 人患有该疾病。政府积极支持罕见病治疗，并提供 PBS 等报销计划。因此，预计该国在预测期内将出现增长。
脊髓性肌萎缩症治疗领域的主要公司
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- 美国物理治疗协会
- 公司概况
- 商业策略
- 主要产品
- 财务表现
- 关键绩效指标
- 风险分析
- 近期发展
- 区域影响力
- SWOT 分析
- 安斯泰来制药
- 北京金兰基因科技有限公司
- 百健公司（Biogen Inc.）
- 波士顿儿童医院
- 国王女儿儿童医院
- F.霍夫曼-罗氏有限公司
- Hanugen治疗公司
- 全国儿童医院
- NMD 制药公司
- 诺华公司
- 辉瑞公司
- 学者岩公司
- 美国物理治疗协会
脊髓性肌萎缩症治疗市场的公司正致力于提供更有效的长期解决方案。许多公司正在投资针对特定基因突变的个性化药物，而其他公司则通过定价策略、报销合作伙伴关系和早期筛查计划来提高患者获得药物的机会。2024 年 10 月，罗氏在第 29 届世界肌肉协会上展示了正在进行的 RAINBOWFISH 研究的两年积极数据，该研究评估了 risdiplam 对 SMA 儿童的疗效和安全性。获得监管部门批准和进入新市场也是知名企业采用的关键战略。
In the News
- 2024 年 1 月，Voyager Therapeutics, Inc. 宣布与 Novartis Pharma AG 达成战略合作和衣壳许可协议，以推进脊髓性肌萎缩症的潜在基因疗法。
- 2021 年 3 月，PTC Therapeutics, Inc.与脊髓性肌萎缩症 (SMA) 基金会合作，进一步推进 SMA 和其他神经肌肉疾病的科学研究，以开发新的治疗方法。
作者致谢: Radhika Pawar
- Report ID: 2724
- Published Date: Nov 18, 2024
- Report Format: PDF, PPT
