全球罕见病治疗市场趋势，2025-2037 年预测报告
罕见疾病治疗市场的规模在 2024 年超过 2246 亿美元，预计到 2037 年底将达到 6529 亿美元，在预测时间段（即 2025-2037 年）期间复合年增长率为 9.3%。 2025年，罕见病治疗行业规模预计将达到2454亿美元。 .
罕见疾病治疗市场主要是由生物技术的进步、孤儿药研究投资的增加以及政府对开发罕见疾病治疗方法的更大激励推动的。全球有超过 4 亿人患有罕见疾病。每 10 人中就有 1 人患有罕见病，每 2 名被诊断患有罕见病的患者中就有 1 名是儿童。世界上存在超过 10,000 种不同类型的罕见疾病，每 10 例罕见疾病中有 8 例具有遗传性。
由于成本高昂和药物开发过程复杂，这些疾病往往缺乏有效的治疗方法。然而，美国孤儿药法案等监管支持刺激制药公司在市场上进行更多探索。例如，2021 年 10 月，美国 FDA 通过 FDA 国会资助的孤儿产品资助计划授予了 11 项新的临床试验研究资助，价值 2500 万美元。罕见病治疗市场公司正在加大对基因和细胞疗法的关注，这些疗法为某些罕见疾病提供了有前景的一次性治疗方法。此外，数字健康工具和个性化医疗方法正在获得发展势头，因为它们可以提供更有针对性、更有效的治疗方案。
罕见病治疗行业：增长动力和挑战
增长动力
- 新型治疗药物的研发活动不断增加：随着公司和研究机构专注于开发基因疗法和生物制剂等有针对性的先进解决方案，这是罕见病治疗市场的关键驱动力。这些创新方法旨在提供更有效、副作用更少的治疗方法，解决罕见疾病领域未满足的高需求。资金的增加、技术的进步和支持性的监管途径正在进一步加速研发工作，促进市场增长。
- 政府激励措施和政策孤儿药政策：这些政策在推动罕见病治疗市场方面发挥着至关重要的作用。这些政策，包括税收抵免、补助、扩大市场独占权和加快审批流程，鼓励制药公司投资于昂贵且复杂的罕见疾病治疗方法的开发。通过减少财务和监管障碍，世界各地的政府使公司更容易将创新疗法推向市场，最终改善罕见疾病患者获得挽救生命的治疗的机会。
挑战
- 道德与道德基因治疗中的监管问题：这些疗法涉及改变遗传物质来治疗或预防疾病，引发了对长期影响、对后代的基因修饰以及基因编辑技术潜在滥用的伦理担忧。监管机构在创建确保安全同时允许创新的框架方面还面临挑战。冗长的审批流程和道德审查可能会延迟基因疗法的开发和罕见疾病治疗市场的可用性或使其复杂化。
- 临床数据有限：罕见疾病本身的患者群体较小，因此很难收集大规模临床数据或进行广泛的试验。缺乏可靠的数据可能会阻碍监管部门的批准，增加开发商和投资者的感知风险，并限制医生的治疗。对开出新疗法的信心。因此，临床数据的缺乏可能会减缓罕见疾病治疗市场中新疗法的增长和采用。
罕见病治疗市场：关键见解
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基准年 |
2024 |
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预测年份 |
2025-2037 |
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复合年增长率 |
9.3% |
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基准年市场规模（2024 年） |
2246亿美元 |
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预测年份市场规模（2037) |
6529亿美元 |
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区域范围 |
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罕见病治疗细分
治疗领域（癌症、血液相关疾病、中枢神经系统、呼吸系统疾病）
根据治疗领域，预计到 2037 年，癌症细分市场将在罕见疾病治疗市场中占据相当大的份额。由于发病率低和特定的基因突变，许多癌症被归类为罕见癌症。大量的研究投资、靶向治疗、免疫疗法以及对罕见癌症有效解决方案的迫切需求推动了这一领域的增长。此外，监管激励措施和患者倡导促使制药公司优先考虑罕见癌症治疗，进一步巩固了癌症在罕见疾病治疗领域的领先地位。例如，2024 年 4 月，印度总统推出了 CAR-T 细胞疗法，这是印度首个本土基因疗法，旨在对抗癌症。
给药途径（口服、注射）
根据给药途径，预计到 2037 年底，口服药物将占据罕见疾病治疗市场约 55.7% 的份额。这一增长主要归功于其易用性、便利性和患者友好型特点，特别是对于需要长期管理的慢性疾病。患者和医疗保健提供者通常更喜欢口服药物而不是注射药物，因为口服药物更容易自行给药，并且通常需要更少的医院就诊。口服给药技术的最新进展也使得复杂罕见疾病的治疗更加有效。例如，2024 年 9 月，美国 FDA 宣布批准 Miplyffa（arimoclomol），一种治疗 C 型尼曼匹克病的口服药物。
我们对全球市场的深入分析包括以下细分市场：
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药物类型 |
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患者 |
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治疗区域 |
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管理途径 |
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定制此报告罕见病治疗行业 - 区域概要
北美市场分析
根据国家罕见病组织 (NORD) 的数据，超过 10,000 种罕见疾病总共影响着超过 3000 万美国人。NIH 和 FDA 等联邦机构为罕见病和孤儿病研发拨款，以支持该地区的临床试验。 2024 年 9 月，Travere Therapeutics , Inc . 的 FILSPARI 获得美国 FDA 批准，该药物旨在降低患有原发性 IgAN 且有疾病进展风险的成年人的肾功能下降率。此外，美国的报销政策（例如医疗保险承保范围和私人保险公司的其他承保范围）也会对这些治疗的商业可行性产生积极影响。
美国罕见病治疗市场的增长主要归功于几家知名企业的出现。由于它们的存在，该国正在见证大量的临床试验，随后药物和疗法的推出作为试验的积极结果。 2022 年 7 月，美国 FDA 批准辉瑞公司的克唑替尼用于治疗 1 岁及以上患有 ALK 阳性 IMT 的成人和儿童患者。监管机构的这些批准预计将进一步推动多种产品的推出，从而进一步促进未来几年罕见疾病治疗市场的增长。
根据加拿大政府 2023 年 3 月发布的一篇文章，加拿大每 12 人中就有 1 人患有罕见疾病。它还进一步指出，卫生部长宣布了第一个罕见疾病药物国家战略的支持措施。政府提出三年内投资高达 15 亿美元。政府的支持预计将显着促进加拿大市场的增长。
亚太地区市场统计数据
亚太地区罕见病治疗市场正在显着增长。根据 2024 年 7 月的一份报告，亚太地区居住着全球 60% 的人口。它记录了患有罕见疾病的人数最多，估计超过 2.58 亿人。整个亚太地区在提高准入方面正在取得显着进展，无论是在高收入国家还是低收入国家，以及澳大利亚等技术更先进的国家。 2020年2月，澳大利亚政府启动了该国第一个罕见病国家战略行动计划。这些因素也推动了该地区几个未开发地区的市场扩张。
印度罕见病治疗市场预计将因当地政府对罕见病和孤儿病的支持政策而显着增长。 2021 年 3 月，卫生部和家庭福利局宣布启动国家罕见病政策（NPRD）。该政策包括中央罕见病技术委员会（CTCRD）参考的63种罕见病。迄今为止，已确定 12 个卓越中心 (CoE)，其中包括提供罕见疾病诊断、预防和治疗设施的一流政府三级医院。每人最高可达卢比的货币资助已提供 500 万美元用于指定的罕见疾病中心的治疗。
中国罕见病治疗市场预计将占据相当大的份额。据中欧国际工商学院统计，2023年2月，全球确诊的7000例罕见病中，中国确诊病例超过1400例。 NLM表示，2023年9月，中国国家卫生健康委员会正式公布了第二批罕见病目录，包括86种罕见病。因此，该国对治疗的需求正在增加。 2022 年 11 月，阿斯利康通过 Alexion 推出 Soliris(eculizumab)，用于在中国治疗成人和儿童 PNH 和 aHUS。
主导罕见病治疗领域的公司
- 艾伯维公司
- 公司概览
- 业务战略
- 主要产品
- 财务业绩
- 关键绩效指标
- 风险分析
- 近期发展
- 区域业务
- SWOT 分析
- Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- 安进公司
- 阿斯利康公司
- 百特国际
- 拜耳公司
- 百时美施贵宝
- 礼来公司
- F.霍夫曼拉罗氏有限公司
- 葛兰素史克公司
- 强生公司约翰逊
- 默克公司有限公司
- Pharmacyclos LLC
- Seagen Inc.
- 武田制药有限公司。
- Vertex Pharmaceutical, Inc.
罕见疾病治疗市场的公司主要致力于获得美国 FDA 孤儿药批准，以获得税收抵免和市场独占权等福利。 2024 年 9 月，UCB 获得美国 FDA 批准 BIMZELX 用于治疗患有活动性银屑病关节炎 (PsA)、具有客观炎症体征的活动性非放射学 axSpA 和活动性强直性脊柱炎的成人患者。他们还寻求合作和收购，以扩大管道并大力投资研发，特别是在基因和细胞疗法方面。此外，与患者权益团体的合作有助于提高认识并定制治疗方案，以满足特定患者的需求。
In the News
- 2024 年 9 月，Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. 获得 MHLW Evrysdi 干糖浆 60 毫克 (risdiplam) 的批准，用于症状前 SMA 的额外适应症。
- 2023 年 12 月，诺华的 B 因子抑制剂 Fabhalta(iptacopan) 获得美国 FDA 批准。这是第一种用于治疗成人 PNH 的口服单一疗法。
作者致谢: Radhika Pawar
- Report ID: 6667
- Published Date: Jan 10, 2025
- Report Format: PDF, PPT
