2025-2037 年全球市场规模、预测和趋势亮点
克拉伯病治疗市场的规模在 2024 年超过 12 亿美元，预计到 2037 年底将达到 29 亿美元，在预测时间范围内（即 2025-2037 年）复合年增长率为 7.3%。到 2025 年，克拉伯病治疗的行业规模预计将达到 13 亿美元。
克拉伯病也称为球状细胞脑白质营养不良，是一种影响髓磷脂的遗传性罕见疾病，髓磷脂保护和覆盖产生神经系统疾病的神经细胞。根据西奈山组织的数据，如果父母双方都携带该疾病相关基因，孩子遗传该病的可能性为 25%。听力问题、进食困难、视力丧失、对噪音敏感和烦躁、肌张力变化、异常发烧和呕吐是医生在追踪患者疾病时观察到的症状。健康专家发起血液检测、脑脊液 (CSF) 评估、MRI、神经传导速度和基因检测等测试来检查症状，从而提振市场。
在全球范围内，克拉伯病的发病率取决于出生率，而出生率因国家而异。例如，目前欧洲地区克拉伯病的爆发率为十万分之一，美国为二十五万分之一。根据 NLM 2023 年 8 月的报告，死亡率超过 90%，至少在生命的头两年。此外，成人发病呈散发性，截至 NLM 2021 年，占全球人口的比例不到 10% 报告。此外，85%-90% 的人通过构成婴儿期发病的酶活性被诊断为克拉伯病，10%-15% 属于晚期发病类别，从而对克拉伯病治疗市场产生积极影响。
克拉伯病治疗行业：增长动力和挑战
增长动力
- 新生儿筛查：克拉伯病治疗市场目前没有特定的治疗方法。然而，有一些支持疗法可以帮助控制这种疾病，尤其是儿童。例如，新生儿筛查有助于识别长期影响儿童健康或生存的疾病。目前，该技术已在新泽西州、密苏里州、肯塔基州、纽约州、田纳西州、伊利诺伊州、印第安纳州、俄亥俄州、佐治亚州、宾夕法尼亚州、明尼苏达州和南卡罗来纳州使用。新生儿筛查包括 4-6 周龄内的干细胞移植，这表明受影响儿童的生活质量得到改善，从而推动了市场。
- 药理学伴侣疗法：它是遗传性疾病的固有疗法，有效推动了克拉伯病治疗市场的增长。根据 NLM 2020 年 1 月的说法，这种疗法的蛋白质靶点具有多样性——转移酶等酶决定 45%，转运蛋白占 28%，受体占 15%。这些蛋白质包含不同的亚细胞定位，并在内质网中大量转化。因此，该疗法倾向于结合并稳定 β-半乳糖脑苷酶 (GALC)，以对抗不适当的折叠和逃逸分解，从而使酶能够有利地运输到溶酶体并协助市场增长。
挑战
- 临床研究患者数量受到限制：克拉伯病治疗市场受到临床试验患者数量的限制。此外，道德约束、生成准确试验数据的复杂性以及维护成本是影响市场的实际挑战。然而，2022 年 3 月，Passage Bio, Inc. 表示，在名为 GALax-C 的全球 1/2 期临床试验中，首例被诊断患有早期婴儿克拉伯病的患者已接受 PBKR03 治疗，这是一种利用腺相关病毒 (AAV) 递送的基因疗法。尽管如此，医学试验不足仍然限制了市场的提升。
- 政府对罕见病的限制：NLM 2020 年报告发布，全球罕见病患病人数达 3,585 例，占全球人口的 3.5% 至 5.9%，对克拉伯病治疗市场产生了不利影响。终身疾病、缺乏补偿性支持、具有成本效益的治疗以及漫长的诊断过程是一些未满足的要求，这些要求在患有罕见疾病的患者之间造成了差距。为了解决这个问题，美国食品和药物管理局 (FDA) 于 2024 年 10 月批准了基于《孤儿药法案》的医疗治疗，因为 7,000 种罕见疾病严重影响了美国超过 3000 万人口。此外，这一举措还包括护理人员、药品制造商和患者的参与，以提高人们的认识并支持克拉伯病治疗市场。
克拉伯病治疗市场：主要见解
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基准年 |
2024 |
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预测年份 |
2025-2037 |
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复合年增长率 |
7.3% |
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基准年市场规模（2024 年） |
12亿美元 |
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预测年份市场规模（2037) |
29亿美元 |
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区域范围 |
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克拉伯病治疗细分
治疗见解（抗惊厥药、肌肉松弛药、HSCT）
根据治疗见解，到 2037 年底，抗惊厥药物将占据克拉伯病治疗市场份额的 38.4% 以上。抗惊厥药物有助于克服癫痫发作，这与癫痫引起的癫痫发作不同。苯妥英已成为治疗该疾病的最佳抗惊厥药物之一。根据 NIH 2023 年 8 月的数据，其平均每月费用为 30 美元，其普遍的定期使用以及有限的治疗指标，相当一部分用于疾病的预防和管理。此外，托吡酯和 4-氨基吡啶的联合使用可以通过减少异常功能来降低癫痫发作的严重程度和频率，从而促进市场增长。
我们对全球市场的深入分析包括以下细分：
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治疗见解 |
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定制此报告克拉伯病治疗行业 - 区域概要
北美市场分析
预计到 2037 年，北美克拉伯病治疗市场的收入份额将占到 35.2% 左右。该地区 GALC 酶的缺乏日益严重，导致精神碱积累，并进一步导致神经髓鞘形成减少。此外，根据人口普查局 2024 年 12 月的报告，该地区出生人口数量自 2023 年以来增长了 0.98%（达到 3.401 亿），这是出现迟发型疾病的主要原因。这种疾病在儿童期、青春期和成年期开始，生存本能取决于病情的僵化程度，表明市场意识。
美国克拉伯病治疗市场的增长得益于多种因素。根据 2023 年 HRSA 妇幼健康报告，每 10 万人中就有 1 人患有这种疾病。其中，婴儿受到的影响最大，美国约有 15 名婴儿受到严重影响。由于实施了充分的治疗，估计约有 10 名婴儿仍然存活，特别是通过国营医疗举措，通过适当的评估、疾病管理、诊断测试和有效的随访来限制父母教育过程。美国卫生与公众服务部部长提供了一份名为推荐统一筛查小组 (RUSP) 的清单，该清单提供了对抗这种疾病的药物疗法，从而推动了市场增长。
由于儿童深受克拉伯病的困扰，加拿大的克拉伯病治疗市场正在显着增长。根据 2020 年加拿大儿科监测计划报告，对 16 例儿科发病的脑白质营养不良 (LD) 病例进行了评估，其中 44% 来自安大略省，31% 来自加拿大西部，其余来自该国其他地区。此外，55%的病例因发育延迟，44%的病例出现退化，38%的病例出现肌张力异常，31%的病例出现癫痫发作，另外31%的病例出现行为改变。所有这些因素都会影响该行业在预测期内的增长。
亚太地区市场分析
由于人们对该疾病的认识和可见度，预计亚太地区克拉伯病治疗市场将成为增长最快的地区。根据 IQVIA 2024 的报告，该地区已登记大约 7,000 至 8,000 种罕见疾病，目前只有 5% 正在接受治疗。不过，罕见病的治疗设施有所改善。例如，在台湾，患有罕见疾病的人有权获得高达 70% 的孤儿药报销，而低收入者则可以获得 100% 的报销。因此，由于所有这些因素，市场预计将获得发展和演变。
印度的克拉伯病治疗市场预计将大幅增长，因为其患病率有所增加，其中 70 例病例是由遗传性疾病引起的。诊断为青少年发病的患者年龄为 2 至 5 岁，而在成人发病的患者中，症状通常在成年期间出现。目前，由于它是一种罕见疾病，因此缺乏认识，但其他遗传性疾病和罕见疾病的存在，包括泰萨克斯病，预计该行业将获得更多关注，尤其是成人精神科医生和神经科医生。
中国的克拉伯病治疗市场正在受到越来越多的关注，因为该病的发病率不断增加，主要集中在成人发病的克拉伯病。在患有该疾病的中国人群中，已鉴定出 GALC 突变，表明表型和基因型之间存在联系。脑部 MRI 作为治疗解决方案是克服疾病传播的重要疗法。根据临床试验，成人发病的克拉伯病被认为是异质性的，因为包含高发病率病因的锥体束。基于这些因素，该行业正面临着适合市场发展的巨大关注和认识。
主导克拉伯病治疗领域的公司
- 艾伯维公司
- 公司概览
- 业务战略
- 主要产品
- 财务业绩
- 关键绩效指标
- 风险分析
- 近期发展
- 区域业务
- SWOT 分析
- 辉瑞公司
- 雅培实验室
- 强生公司约翰逊服务公司
- 赛诺菲安万特公司
- 梯瓦制药工业有限公司
- Acorda Therapeutics Inc.
- CENTOGENE N.V.
- 诺华公司
- Polpharma
由于人们对该疾病的认识不断提高，主导克拉伯病治疗市场的公司正在迅速获得曝光度。用于诊断疾病的标准化工具以及研究和开发的增加是推动该行业发展的重要因素。此外，基因检测、眼科检查、神经状况和引导可视化正在有效推动该疾病的治疗需求。 2024 年 4 月，TeleRare Health 推出了一个虚拟健康中心，用于在全球范围内诊断克拉伯病，并为患者提供最新的治疗方法和专家服务。
In the News
- 2024 年 10 月，Fiocruz 和 GEMMA Biotherapeutics 宣布达成协议，为巴西统一医疗系统 (SUS) 范围内的基因疗法研究提供资金。目标是获得基因治疗项目的批准，以加强克拉伯病的治疗。
- 2024 年 6 月，GC Biopharma 和 Novel Pharma 报告称，美国 FDA 批准了联合开发治疗克拉伯病的 MPSIIIA（A 型圣菲利波综合征）疗法的快速通道指定。
作者致谢: Radhika Pawar
- Report ID: 7102
- Published Date: Feb 06, 2025
- Report Format: PDF, PPT
