2024 年至 2036 年全球市场规模、预测和趋势亮点
到 2036 年底，遗传性心肌病市场规模预计将达到 70 亿美元，在预测期（即 2024-2036 年）内以 13% 的复合年增长率增长。2023 年，遗传性心肌病的行业规模为 20 亿美元。市场的增长可归因于遗传性心肌病病例的增加。全球有超过 200 万例心肌炎、近 160 万例心律失常性心肌病和约 400 万例其他心肌病。遗传学在各种心肌病的识别中发挥了重要作用，心力衰竭 (HF) 遗传学领域正在迅速扩大。
除此之外，人们认为推动遗传性心肌病市场增长的因素还包括有效治疗新药的批准。美国食品药品监督管理局 (FDA) 于 4 月批准了这种名为 Camzyos 的新疗法、突破性疗法和孤儿药称号。纽约心脏协会 II-III 级阻塞性肥厚型心肌病 (oHCM) 患者有资格接受治疗以增强运动能力和改善症状。患者对这种疗法如何通过减轻心悸、气短、腿部水肿和运动能力下降等症状来改善他们的生活质量赞不绝口。Mavacamten 最大限度地降低了这些患者需要更大规模治疗的可能性，例如室间隔切除术（一种消除部分增厚室间隔的心脏直视手术）或酒精室间隔消融术。
遗传性心肌病市场：增长动力与挑战
增长动力
- 早期筛查需求日益增长——除非满足早期筛查标准，否则美国心脏病学会现行指南建议在 10 岁或 12 岁后开始对肥厚性心肌病 (HCM) 进行家庭筛查。研究人员希望了解现有的筛查指南是否漏掉了早发疾病。患者和家庭受益于多学科方法对心肌病进行临床遗传筛查，包括遗传咨询和临床遗传检测。患有遗传性心肌病的患者可以更早开始指南指导的药物治疗，从而增加他们改善预测和健康结果的机会。
- 基因检测不断发展——测序技术的最新发展使得人们能够使用外显子组和基因组测序在具有临床意义的时间范围内对单个患者进行广泛的基因检测。外显子组测试对基因组的整个蛋白质编码部分进行测序，该部分占基因组的不到 2%，但包含约 85% 的已知致病变异，而基因组测序不仅包括外显子组，还包括所有非蛋白质编码 DNA。最初，类似的测试用于临床研究调查，例如解密发育障碍项目，但外显子组测序最近已被用作临床诊断测试。最初，类似的测试用于临床研究调查，例如解密发育障碍项目，但外显子组测序最近已被用作临床诊断测试。
- 新疗法不断涌现——由于存在诸如人类致病变异、基因和转录本大小的可变性以及其他影响实用性的标准等复杂因素，人们已经开发出各种替代分子技术来解决遗传性心肌病中的这些问题。一些针对肥厚性心肌病和扩张性心肌病的新兴新疗法包括外显子跳跃、siRNA、基因系 CRISPR、反式剪接、SERCA 基因治疗和终止冒号的翻译通读。数十年的研究揭示了许多患有这些疾病的患者的遗传发病机制的确切性质，从而对致病变异导致心肌病的分子途径有了新的发现。这些进步为直接针对基因变异或介导疾病的近端下游途径的新药物带来了希望。
挑战
- 个人基因信息的隐私问题- 基因检测引发了有关个人基因信息隐私和安全的道德问题。关于数据如何共享和处理的模糊性阻碍了一些人的诊断和治疗。此外，数字健康的整合和电子健康记录的使用进一步对数据构成了威胁，因为数字安全很容易被黑客攻破。基因检测需要收集非常敏感的个人信息，例如一个人的基因密码，因此在这方面安全性应该是最重要的。
- 普通民众对这一疾病的认知度较低
- 治疗和诊断费用高昂
遗传性心肌病市场：关键见解
基准年 | 2023 |
预测年份 | 2024-2036 |
复合年增长率 | ~13％ |
基准年市场规模（2023 年） | 约 20 亿美元 |
预测年份市场规模（2036 年） | 约 70 亿美元 |
区域范围 |
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遗传性心肌病细分
疾病类型（肥厚性心肌病、限制性心肌病、扩张性心肌病）
扩张型心肌病预计在 2036 年占据全球遗传性心肌病市场的 60%。该领域的增长可归因于扩张型心肌病的患病率不断上升。最常见的心肌病类型是扩张型心肌病。多达三分之一的患者是从父母那里遗传的。这种类型的心肌病在 50 岁以下的人群中最常见。它会影响心脏的下腔和上腔。此外，还有几项研究调查了其他动物的扩张型心肌病。FDA 于 2018 年 7 月宣布，它已开始调查食用特定宠物食品的狗患犬扩张型心肌病 (DCM) 的指控。该报告由 FDA 于 2022 年 11 月提交。此外，FDA 的兽医学中心 (CVM) 和兽医实验室调查和响应网络 (Vet-LIRN) 正在继续调查这种可能的联系。
最终用户（医院、诊所、门诊服务）
预计到 2036 年，医院遗传性心肌病市场将占据约 46% 的市场份额。该领域的增长主要源于住院人数的增加，尤其是心脏病患者。在过去五年中，因心力衰竭住院的人数增加了三分之一。由于心力衰竭的患病率不断上升，英国的住院人数也在增加。据估计，有超过 920,000 人患有这种疾病，这给医疗保健系统带来的压力比四种最常见的癌症加起来还要大。
我们对全球遗传性心肌病市场的深入分析包括以下部分：
疾病类型 |
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给药途径 |
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最终用户 |
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药物类型 |
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定制此报告遗传性心肌病行业-区域概要
北美市场预测
预计到 2036 年底，北美的遗传性心肌病市场将占据最大份额，约占 38%。市场的增长主要归因于对基因疗法研发投资的增加。北美的私募股权和风险投资总体呈增长趋势，2010 年至 2021 年生命科学领域的复合年增长率为 18%。同期，基因治疗的平均增长率为 59%。细胞治疗增长了 63%。这意味着投资额将从 2020 年的约 3.6 亿美元增加到 2021 年的近 700 亿美元以上。
亚太市场统计
亚太地区遗传性心肌病市场预计为第二大市场，到 2036 年底将占据约 25% 的份额。市场的增长主要归因于该地区大气污染水平的不断上升。空气污染与扩张型心肌病患者的心脏重塑不良有关。女性似乎更容易受到这些影响。亚太地区近 90% 的人口习惯性呼吸世界卫生组织 (WHO) 认为不健康的空气。空气污染是全球 700 多万人过早死亡的罪魁祸首，其中亚太地区占三分之二。
主导遗传性心肌病市场的公司
- 碧迪公司
- 公司简介
- 经营策略
- 主要产品
- 财务绩效
- 关键绩效指标
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- 近期发展
- 区域影响力
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- 诺华国际公司
- 默克公司（Merck & Co.）
- 梯瓦制药工业有限公司
- 百时美施贵宝公司
- 迈兰公司
- 波士顿科学公司
- 重症监护诊断公司
- Bio-Rad 实验室公司
- 赛诺菲公司
- 罗氏控股公司
- 安斯泰拉制药
In the News
- 2023 年 4 月：百时美施贵宝宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会 (CHMP) 建议批准 CAMZYOS® (mavacamten) 用于治疗成人患者的症状性（纽约心脏协会，NYHA，II-III 级）阻塞性肥厚性心肌病 (HCM)。 有权批准欧盟 (EU) 药品的欧盟委员会 (EC) 现在将评估 CHMP 的意见。
- 2023 年 7 月：诺华公司透露，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准更新 Leqvio® (inclisiran) 的标签，允许其作为饮食和他汀类药物治疗的补充，用于 LDL-C 升高且患心脏病风险较高的患者 1。该患者群体包括患有高血压和糖尿病等合并症但尚未发生过第一次心血管事件的患者。Leqvio 是第一个也是唯一一个降低 LDL-C 的小干扰 RNA (siRNA) 药物，于 2021 年 12 月获得 FDA 批准。
作者致谢: Radhika Pawar
- Report ID: 5386
- Published Date: Nov 21, 2023
- Report Format: PDF, PPT
