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急性肝卟啉症治疗市场规模及份额，按分销渠道（医院药房、专科药房、零售药房）、治疗类型、药物类别、给药途径划分——SWOT分析、竞争战略洞察、区域趋势（2026-2035年）

  • 报告编号: 2558
  • 发布日期: Sep 29, 2025
  • 报告格式: PDF, PPT

急性肝卟啉症治疗市场展望：

2025年急性肝卟啉症治疗市场规模估计为460万美元，预计到2035年底将达到760万美元，在预测期（即2026-2035年）内复合年增长率为8.2%。2026年，急性肝卟啉症治疗行业的规模预计为9.206亿美元。

全球急性肝卟啉症治疗市场正快速发展，这主要得益于其庞大的患者群体和治疗技术的不断进步。美国国家医学图书馆 (NLM) 于 2024 年 12 月发布的研究明确显示，有症状人群的患病率约为 1/20,000。急性肝卟啉症治疗的供应链高度专业化，涉及在严格的现行药品生产质量管理规范 (cGMP) 下合成血红素和吉沃西兰等复杂的活性药物成分 (API)。此外，各国政府和机构对罕见病研究的投入不断增加，也促进了急性肝卟啉症疗法的研发和在全球范围内的推广应用。

此外，急性肝卟啉症（AHP）治疗药物的全球贸易正在蓬勃发展。经济合作与发展组织（OEC）指出，2023年德国是主要的药品出口国，出口额达1150亿美元；而美国则是最大的进口国，进口额达1700亿美元。同时，研究活动也推动了该领域的业务发展，吸引了全球领先企业对这类疗法的投资。为此，印度卫生和家庭福利部于2025年3月宣布，为2024-2025财年罕见病研发拨款11.882亿卢比。同样，欧洲也启动了公私合作的融资计划，重点关注基因疗法和血红素生物合成调控。因此，这些因素将显著促进急性肝卟啉症治疗市场的发展，预计到2035年将实现这一目标。

Acute Hepatic Porphyria Treatment Market Size
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增长驱动因素

  • 诊断能力和疾病认知水平的提升：最初，更准确的诊断对于扩大可治疗患者群体至关重要，但也极具挑战性。美国国立卫生研究院 (NIH) 等机构资助了多项与基因检测和生物标志物识别相关的研究，旨在缩短传统的诊断延迟时间。根据美国国家医学图书馆 (NLM) 2024 年 12 月的报告，生化检测和基因检测相结合可将诊断率提高 18%，从 56% 提高到 74%，凸显了诊断技术的进步。此外，符合治疗条件的已确诊患者数量不断增长，直接推动了对治疗干预的需求。
  • 未满足的医疗需求：急性肝卟啉症治疗市场的另一个重要驱动因素是患者（尤其是发展中国家的患者）未被满足的医疗需求。例如，厚生劳动省报告称，该国急性肝卟啉症治疗市场存在巨大机遇，因为患者由于价格昂贵而无法获得吉沃西兰（givosiran）。发展中国家患者之间存在的这些显著的健康差距预计将推动急性肝卟啉症治疗市场的扩张。
  • 对新型治疗方式研究的投资：针对急性高危人群（AHP）的治疗，持续的研发投入正在逐步提升。投资方向是下一代疗法，这些疗法旨在提供更便捷的口服制剂、更高的安全性以及能够克服疾病根本原因的全新作用机制。美国国立卫生研究院（NIH）2025年1月发布的报告指出，将有480亿美元用于医学研究，重点在于提高患者生活质量，减少疾病和残疾。持续创新推动着治疗环境的演变，并进一步促进市场发展。

临床试验中的治疗性siRNA

产品

赞助公司

目标

疾病

当前发展

Fitusiran (ALN-AT3SC)

赛诺菲健赞

抗凝血酶

血友病A和B

III 期 – NCT03417245 (ATLAS-A/B)

III期临床试验 – NCT03417102 (ATLAS-INH)

III期临床试验 – NCT03549871 (ATLAS-PPX)

II/III期临床试验 – NCT03974113 (ATLAS-PEDS)

III期临床试验 – NCT03754790 (ATLAS-OLE)

奈多西兰（DCR-PHXC）

迪塞纳制药

肝脏乳酸脱氢酶

原发性高草酸尿症

III期临床试验 – NCT04042402 (PHYOX3)

第二阶段 – NCT05001269 (PHYOX8)

Teprasiran (QPI-1002)

夸克制药

p53

急性肾损伤

III期临床试验 – NCT02610296 (ReGIFT)

蒂瓦尼西兰（SYL-1001）

Sylentis SA

瞬时受体电位阳离子通道亚家族V成员1

眼痛，干眼症

III期临床试验 – NCT03108664 (HELIX)

Vutrisiran（ALN-TTRSC02）

Alnylam制药公司

转甲状腺素

hATTR

III 期临床试验 – NCT03759379 (HELIOS-A)

III期临床试验 – NCT04153149 (HELIOS-B)

来源：美国国家医学图书馆，2023年1月

挑战

  • 治疗费用高昂：急性肝卟啉症（AHP）治疗市场的主要限制因素之一是全球范围内AHP治疗费用高昂。据报道，Alnylam Pharmaceutical公司的Givlaari（givosiran）是美国FDA批准的疗法之一，但每位患者的治疗费用都非常高。这可能会阻碍该疗法在价格敏感地区的市场渗透，使患者难以负担。此外，由于治疗费用难以持续，这也给医疗机构带来了巨大挑战，对市场增长产生了负面影响。
  • 孤儿药定价压力与上限：政府实施的严格价格管制是制约行业参与者和消费者的关键因素。在法国，临床附加值（ASMR）直接影响谈判价格，由透明度委员会（HAS）进行评估。ASMR 评级为 V 级且仅有轻微改进，意味着价格将受到严格限制。日本的国民健康保险（NHI）体系也提供严格的成本效益评估，这往往导致日本药品价格低于美国，从而降低了新进入日本市场的制造商的利润率。

急性肝卟啉症治疗市场规模及预测：

报告属性 详细信息

基准年

2025

预测年份

2026-2035

复合年增长率

8.2%

基准年市场规模（2025 年）

460万美元

预测年份市场规模（2035 年）

760万美元

区域范围

  • 北美洲（美国和加拿大）
  • 亚太地区（日本、中国、印度、印度尼西亚、马来西亚、澳大利亚、韩国、亚太其他地区）
  • 欧洲（英国、德国、法国、意大利、西班牙、俄罗斯、北欧、欧洲其他地区）
  • 拉丁美洲（墨西哥、阿根廷、巴西、拉丁美洲其他地区）
  • 中东和非洲（以色列、海湾合作委员会、北非、南非、中东和非洲其他地区）
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急性肝卟啉症治疗市场细分：

分销渠道细分分析

预计在预测期内，医院药房将在急性肝卟啉症治疗市场中占据60%的可观份额。对此，世界卫生组织（WHO）在2023年报告称，该领域的增长取决于其分销吉沃西兰和血红素的能力。美国国家医学图书馆（NLM）2024年10月的一项研究表明，在长期随访中，吉沃西兰治疗使卟啉症的年发作率降低了97%，血红素治疗的年用药天数降低了96%。因此，这证明了医院药房作为市场影响因素的地位日益凸显。

治疗类型细分分析

预防性治疗在治疗类型领域占据主导地位，这主要归功于其颠覆性的临床和经济价值。通过避免严重的疾病发作，这些治疗显著减少了急诊就诊和住院治疗，而这两者都是医疗成本的重要驱动因素。美国国家医学图书馆 (NLM) 2024 年 11 月的一项研究表明，21.4% 的急性间歇性卟啉症 (AIP) 患者在开始接受 givosiran 治疗前，每 1 至 4 周定期接受预防性血红素治疗，这凸显了市场对该疗法的需求。美国医疗保健研究与质量署 (AHRQ) 强调，与以治疗为导向的干预相比，预防性治疗具有长期成本效益。经 FDA 批准的 RNAi 疗法专为慢性预防而设计，在降低年度发作率方面效果更佳，因此已成为标准疗法，也是市场增长的主要驱动力。

药物类别细分分析

由于其靶向作用和可靠的临床疗效数据，RNAi药物将在该类药物市场占据主导地位。它们通过降低肝脏中致病前体的水平来消除疾病发作的致病触发因素。美国食品药品监督管理局（FDA）设立的孤儿药计划为罕见病新疗法提供激励措施，在RNAi药物的研发和上市过程中发挥了关键作用。FDA批准的药品标签显示，RNAi药物在延长无发作间隔方面具有更高的疗效，这支撑了其高价策略，并巩固了其作为最佳治疗药物类别的领先地位。

我们对儿童肝卟啉症治疗市场的深入分析包括以下几个方面：

细分市场

子段

治疗类型

  • 预防性治疗
    • RNAi疗法
    • 其他的
  • 急性发作治疗
    • 血红素类似物
    • 镇痛药
    • 止吐药
    • 其他的
  • 支持性护理
    • 镇痛药
    • 止吐药
    • 其他的

药物类别

  • RNAi疗法
    • 医院药房
    • 专科药房
  • 血红素类似物
    • 医院药房
    • 专科药房
  • 镇痛药
    • 医院药房
    • 专科药房
    • 零售药店
  • 止吐药
    • 医院药房
    • 专科药房
    • 零售药店
  • 其他的
    • 医院药房
    • 专科药房
    • 零售药店

给药途径

  • 皮下
  • 静脉
  • 口服

分销渠道

  • 医院药房
  • 专科药房
  • 零售药店
Vishnu Nair
Vishnu Nair
全球业务发展主管

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急性肝卟啉症治疗市场——区域分析

北美市场洞察

预计在预测期内，北美急性肝卟啉症治疗市场将占据48%的最高份额。该地区拥有先进的医疗基础设施，且疾病患病率较高，因此需要有效的治疗方法。推动市场增长的主要因素包括美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药政策优惠、庞大的商业和联邦保险覆盖范围以及强大的患者权益倡导。一个主要趋势是从急性发作管理转向预防性治疗，以减少发作频率，从而改善患者的长期预后和生活质量。这进一步激发了国内企业开发更多创新制剂的兴趣。

美国急性肝卟啉症治疗市场的发展动力源于快速创新、高昂的治疗费用以及联邦政府对罕见病的大力支持。关键趋势是将基于RNAi的预防性疗法纳入主流治疗方案，从而显著减少致残性发作，并将治疗模式从被动治疗转变为主动预防。根据美国国家医学图书馆（NLM）2023年5月的报告，每25000人中就有1人患有卟啉症。美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的数据显示，Medicare Part D正在扩大对这些专科药物的覆盖范围，但高昂的自付费用仍然是一个令人担忧的问题。

由于政府资助和医疗保健覆盖范围的扩大，加拿大急性肝卟啉症治疗市场正经历快速增长。美国国家医学图书馆（NLM）2024年8月的一项研究表明，加拿大政府已宣布一项为期三年、总额达15亿美元的拨款计划，用于罕见病药物的获取，该计划将于2023年启动，这凸显了该领域日益增长的需求。为了尽可能减少治疗资源分配上的差异，患者权益倡导组织正在涌现，并日益壮大，致力于推动制定一项全国性的罕见病战略，以规范治疗并提高各省的医疗服务可及性。

美国和加拿大急性肝卟啉症的患病率

年

国家

患病率估计

笔记

2023

我们

大约每 20,000 人中就有 1 人

已确诊症状人群患病率估计

2024

我们

估计每10万人口中有5至10例病例

急性间歇性卟啉症 (AIP) 的范围

2023

加拿大

五百分之一到五万分之一

基于流行病学相似性和人口规模

资料来源：美国国家医学图书馆 (NLM) 2024 年 12 月刊、美国国家医学图书馆 (NLM) 2023 年 5 月刊、加拿大卟啉症协会 2023 年报告

亚太市场洞察

由于亚太地区对疾病检测意识的提高以及靶向疗法的创新，预计该地区急性肝卟啉症治疗市场在预测期内将实现最快增长。该地区的蓬勃发展主要归功于日本、中国、印度、马来西亚和韩国等发展中国家的贡献。此外，政府的支持以及领先制药公司之间的合作也在改善患者的治疗效果。这些创新治疗方案的采用预计将推动整个地区的市场增长。

在公立和私立医疗机构合作以及政府对这种罕见病的医疗投入的推动下，印度急性肝卟啉症治疗市场正展现出显著的增长潜力。为此，印度罕见病组织在2024年12月发布的报告中宣布，2024-2025财年和2025-2026财年的预算为97.4亿卢比，其中包括急性肝卟啉症的研究经费。此外，医疗服务的扩展和公众意识的提高也促进了印度市场的增长。

由于日本健全的孤儿药监管框架加快了药物审批速度，并为生产商提供了显著的激励，日本急性肝卟啉症（AHP）治疗市场正稳步增长。AHP患者由于急性发作和长期并发症，承受着沉重的临床负担。根据美国国家医学图书馆（NLM）2024年12月的一项研究，近88%的研究人群经历过急性发作，77%的患者需要在医疗机构接受治疗。政府通过国民健康保险（NHI）报销保障了患者广泛获得已获批准的疗法，而持续的研究和诊断意识的提高，以及日本更广泛的罕见病战略，预计将推动市场稳步增长。

欧洲市场洞察

欧洲急性肝卟啉症治疗市场主要受欧洲药品管理局 (EMA) 主导的强有力监管框架推动，该框架促进了 givosiran 等孤儿药的加速审批。主要增长驱动因素包括病例数的增加、诊断能力的提升以及用于降低发作频率的高成本创新型预防疗法的应用。根据美国国家医学图书馆 (NLM) 2023 年 12 月的报告，欧洲急性肝卟啉症的患病率为每 10 万人口 0.5 例。各国医疗保健系统报销政策的扩展正在推动市场发展，但由于各国成本控制策略和卫生技术评估 (HTA) 机构的不同，市场准入情况也存在差异。

英国急性肝卟啉症治疗市场正在增长，这主要得益于英国国民医疗服务体系（NHS）英格兰分部致力于改善罕见病护理。NHS英格兰分部2025年2月的数据显示，急性肝卟啉症的患病率估计为十万分之一。另一方面，根据NHS长期规划，针对罕见病的专科服务是其重点关注领域。英国为针对超罕见病的“高度专业化技术”（HST）路径投入了大量资源，并通过该路径评估急性肝卟啉症的治疗方案。

德国在欧洲急性肝卟啉症（AHP）治疗市场占据主导地位。其市场增长主要得益于德国的早期市场准入机制和对孤儿药的大力支持。联邦联合委员会（G-BA）为孤儿药提供加速审批和基于价值的报销机制。德国在包括AHP治疗药物在内的专科药品上的支出持续大幅增长。据德国联邦卫生部（BMG）报告，德国医疗体系积极采纳创新疗法，这使其成为药品生产商的重要市场。

Acute Hepatic Porphyria Treatment Market Share
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急性肝卟啉症治疗市场主要参与者：

    参与急性肝卟啉症治疗市场的企业正着力拓展区域市场，因为它们各自拥有独特的治疗方法。为了共同开发独家疗法，各公司正积极利用各种盈利机会。例如，Alnylam Pharmaceuticals 公司凭借其 RNA 干扰疗法——已获美国 FDA 批准用于治疗急性肝卟啉症的 GIVLAARI（givosiran）——处于领先地位。此外，武田制药、辉瑞和罗氏等公司也在加大研发投入，以拓展其在急性肝卟啉症领域的产品组合。因此，这些策略显著促进了企业的增长，并加剧了市场竞争。

    以下是业内一些知名企业的名单：

    • Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
      • 公司概况
      • 商业战略
      • 主要产品
      • 财务业绩
      • 关键绩效指标
      • 风险分析
      • 最新进展
      • 区域影响力
      • SWOT分析
    • 三菱田边制药株式会社
    • Recordati 罕见病
    • Medunik USA
    • 梯瓦制药工业有限公司
    • JCR制药有限公司
    • 辉瑞公司
    • 赛诺菲公司
    • 费森尤斯卡比股份公司
    • 第一三共株式会社
    • 武田药品工业株式会社
    • Hikma制药有限公司
    • 太阳制药工业有限公司
    • 瑞迪博士实验室有限公司
    • CSL有限公司
    • 诺华公司
    • 益普生制药
    • 迈兰公司（现为维亚特里斯公司的一部分）
    • 帝人制药有限公司

最新发展

  • 2024 年 6 月， Alnylam Canada ULC宣布与Prevention Genetics建立合作关系，为青春期及以上年龄的患者提供基因检测和咨询服务，这些患者可能携带已知与急性肝卟啉症相关的基因突变。
  • 2024 年 5 月， CRISPR Therapeutics扩大了其产品线，推出了新的临床前项目，利用 LNP 介导的肝脏递送技术，用于治疗难治性高血压（靶向血管紧张素原 (AGT)）和急性肝卟啉症 (AHP)（靶向 5'-氨基乙酰丙酸合酶 1 (ALAS1)）。
  • Report ID: 2558
  • Published Date: Sep 29, 2025
  • Report Format: PDF, PPT
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常见问题 (FAQ)

预计到 2026 年，急性肝卟啉症治疗行业的规模将达到 9.206 亿美元。

2025 年急性肝卟啉症治疗市场规模估计为 460 万美元，预计到 2035 年底将达到 760 万美元，在预测期（即 2026-2035 年）内复合年增长率为 8.2%。

预计在预测期内，北美急性肝卟啉症治疗市场将占据最高份额，达到 48%。

市场主要参与者包括 Alnylam Pharmaceuticals, Inc.、Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation、Recordati Rare Discessions、Medunik USA、Teva Pharmaceutical Industries Ltd.、JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.、辉瑞 Inc.、Sanofi S.A.、Fresenius Kabi AG、Daiichi Sankyo Company, Limited、Takeda Pharmaceutical Company Limited、Hikma Pharmaceuticals PLC、Sun Pharmaceutical Industries Ltd.、Dr. Reddy's Laboratories Ltd.、 CSL Limited、Novartis AG、Ipsen Pharma、Mylan N.V.（现为 Viatris 的一部分）、Teijin Pharma Limited。

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Radhika Pawar
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